Europakommissionen godkender brug af Kaftrio til alle fra 12 år og opefter med mindst én F508del-mutation

I august 2020 blev Kaftrio godkendt af Europakommissionen til personer fra 12 år og opefter, som har enten én F508del-mutation og en minimalfunktions-mutation eller to F508del-mutationer. I USA og en række andre lande har Kaftrio imidlertid været godkendt til alle fra 12 år med mindst én F508del-mutation, uanset hvilken anden mutation de har. Sådan er det nu også i Europa.

Europakommissionen har nemlig godkendt den udvidede indikation, som medicinalfirmaet bag Kaftrio har ansøgt om, så behandlingen nu kan bruges til alle fra 12 år og opefter der har mindst én F508del-mutation, uanset hvilken anden type mutation de har.

Det betyder, at personer fra 12 år med én F508del-mutation og en gating-mutation (klasse III mutationer) hvor CFTR-kanalen ikke åbner og lukker som den skal, og personer med en residual function-mutation, hvor CFTR-proteinet er delvist funktionelt, kan få glæde af medicinen for første gang.

Ifølge medicinalfirmaet bag Kaftrio vil godkendelsen af den udvidede indikation betyde, at størstedelen af alle fra 12 år med cystisk fibrose i Europa vil kunne behandles med Kaftrio.

På grund af den aftale, der i 2018 blev indgået mellem medicinalfirmaet bag Kaftrio og Regionerne, som sikrer, at alle fra 12 år og opefter med cystisk fibrose får adgang til ny medicin, bliver den nye indikation også gældende i Danmark kort tid efter Europakommissionens godkendelse.

Om cystisk fibrose

Cystisk fibrose er en medfødt arvelig og alvorlig multiorgansygdom. Der er stor forskel på sygdommens grad og udvikling. Lungerne er modtagelige for bakterier, som over tid nedsætter lungefunktionen. I mavetarmsystemet producerer bugspytkirtlen ofte ikke de enzymer, som kroppen behøver for at kunne fordøje maden. Cystisk fibrose kan medføre diabetes og give problemer med lever, nyrer og knogler. Der er 200 børn og 300 voksne med cystisk fibrose i Danmark. 150.000 danskere er bærere af cystisk fibrose genet, men det er de færreste, der ved det, før de selv får et barn med sygdommen.

Læs her om godkendelsen af Kaftrio i Europa som kom i august 2020.