aug 20

KAFTRIO GODKENDT I EU – Forundersøgelsesprogram iværksat i Danmark

Den 21. august gav EMA (Det Europæiske Lægemiddelagentur) den formelle markedsføringsgodkendelse til Kaftrio – den seneste i rækken af banebrydende medicin, kaldet CFTR-modulatorer, der behandler den defekt der er årsag til cystisk fibrose frem for blot at behandle symptomerne. Det betyder, at Kaftrio kan tages i brug i Danmark, når formaliteterne omkring prissætning er på plads, takket være den aftale der blev indgået i 2018 mellem regionerne og medicinalfirmaet bag medicinen, som sikrer, at patienter med cystisk fibrose kan få adgang til den nyeste behandling.

Godkendelsen fra EMA har været ventet længe, da den betyder at mange flere med cystisk fibrose kan blive behandlet med CFTR-modulatorer, der behandler den defekt der forårsager sygdommen i stedet for blot symptomerne.

De senere år er behandlingsmulighederne blevet betragteligt forbedret i takt med at de nye modulatorer er blevet udviklet. Det er dog ikke alle der har kunnet få glæde af de nye behandlinger, men med den seneste i rækken, Kaftrio, er mange flere end tidligere dækket af de nye CFTR-modulatorer.

Med Kaftrio kan mange flere med cystisk fibrose få gavn af de nye modulatorer

De der nu kan behandles med Kaftrio er personer fra 12 år og opefter, som har en F508del-mutation og en minimal funktionsmutation og personer fra 12 år og opefter, som har to F508del-mutationer.

Det bliver således første gang, at personer med én F508del-muation og en minimal funktionsmutation kan få glæde af medicin der behandler den underliggende grund til sygdommen.

I Cystisk Fibrose Foreningen, som har ”bedst mulig behandling for alle med cystisk fibrose” som mærkesag, vækker godkendelsen stor begejstring:

”I Cystisk Fibrose Foreningen er vi utroligt glade for, at den seneste CFTR behandling nu er godkendt i EMA, og at mange med cystisk fibrose i Danmark relativt hurtigt kan få glæde af ny og banebrydende medicin. Det er et kæmpe skridt, og noget mange af vores medlemmer har set frem til længe. Der vil stadig være personer med cystisk fibrose, som desværre ikke kan få glæde af den nye medicin, og vi håber derfor på, at den massive forskning der foregår for at finde nye behandlinger kan komme endnu flere med cystisk fibrose til gode inden for en kortere årrække” udtaler foreningens direktør Helle Ousted.

Cystisk Fibrose Foreningen kæmper for bedst mulig behandling til alle

Cystisk Fibrose Foreningen arbejder til stadighed for, at alle med cystisk fibrose kan tilbydes den bedst mulige behandling og de bedst mulige vilkår. Det har i høj grad gjort sig gældende under de seneste års meget positive udvikling, hvor de nye modulatorer har betydet betragteligt bedre behandling for flere og flere med cystisk fibrose.

Foreningen har kæmpet for, at de nye behandlinger skulle blive godkendt som standardbehandling og tilbydes alle som kan få gavn af den. Det er en kamp, vi prioriterer meget højt.

I 2018 blev der indgået en aftale mellem regionerne og medicinalfirmaet bag de nye behandlinger, som sikrer, at alle med cystisk fibrose kan få adgang til ny medicin. Den danske aftale var den første af sin slags og gør en stor forskel nu, hvor Kaftrio kan tages i brug kort tid efter godkendelsen i EU, uden at den skal godkendes i Medicinrådet først.

Det skal der ske nu: Forundersøgelsesprogram på Cystisk Fibrose Centrene

Cystisk Fibrose Centrene på Rigshospitalet og Skejby har etableret et forundersøgelsesprogram, som alle patienter skal igennem inden de starter op på Kaftrio. Derudover følges en behandlingsprotokol efter start på Kaftrio med planlagte undersøgelser, der skal dokumentere effekten af den nye behandling.

Forløbet for forundersøgelserne og igangsættelse af behandlingen for den enkelte vil blive aftalt ved den næstkommende planlagte kontrol.