Kan lungetransplanterede cystisk fibrose-patienter tåle Kaftrio og vil det hjælpe dem?

Kaftrio frarådes i øjeblikket til cystisk fibrose patienter der er lungetransplanterede. Det skyldes primært manglende viden og særligt en bekymring for, hvorvidt der vil være interaktioner med den immundæmpende medicin de tager. Erfaringer fra enkelttilfælde antyder dog, at der ikke har været betydende problemer. Tværtimod har Kaftrio haft gavnlige effekter udenfor lungerne fra for eksempel bihuler og mave-tarm-kanal.

Forskerne ønsker derfor i dette studie at undersøge dels om lungetransplanterede cystisk fibrose-patienter tåler Kaftrio, og dels om det kan lette symptomer fra for eksempel bihuler, mave-tarm-kanal og bugspytkirtel, samt om det ændrer deres kroniske infektioner i lunger og bihuler.

Undersøgelse af sikkerhed og effekter før og efter opstart på Kaftrio
Det er planlagt at inkludere 25-30 forsøgsdeltagere, som skal undersøges før, samt seks måneder efter opstart af Kaftrio og som følges tæt for at afdække effekter og eventuelle bivirkninger. Dette sker ved blodprøver, lungefunktioner og rapportering af bivirkninger.

En anden del af projektet handler om de ekstrapulmonale effekter af medicinen, som monitoreres ved måling af BMI, insulinbehov, symptom-scorer, fækal elastase og svedtest før og efter igangsættelse af behandlingen.

I det tredje delprojekt opgøres næse- og bihulesymptomer, lugtesans, næseslimhindernes udseende, tegn på kronisk bihulebetændelse, væske i mellemøret og hørelse før og efter behandlingen.

Fjerde delprojekt omhandler mikrobiologien. Det vil sige, at prøver fra patienternes næse/bihuler og lunger undersøges før og efter behandlingen for at se, om der skulle ske ændringer i typen af bakterier, deres antal eller resistens.

Unikt tværfagligt samarbejde
Projektet er landsdækkende og udføres både på Rigshospitalet i København og på Aarhus Universitetshospital og er et unikt samarbejde mellem lungetransplantations-læger, cystisk fibrose-læger, øre-næse-hals-læger og mikrobiologer på Hjertemedicinsk Afdeling – lungetransplantationsafsnittet, Infektionsmedicinsk Afdeling – Cystisk Fibrose-afsnittet, Børneafdelingen, Øre-næse-hals Afdelingen og Mikrobiologisk Afdeling.