Effekten af at anvende lung clearance indexet som markør for nærmere mikrobiologisk udredning (lungeskyl) og dermed behandling blandt børn med cystisk fibrose

Baggrund
I dag overvåger man lungefunktionen blandt patienter med Cystisk Fibrose (CF) med pusteprøve (spirometri) fra 5-6-årsalderen, hvor mange har normale eller næsten normale værdier. Multiple breath washout (MBW) er en lungefunktionsmetode, som er mere følsom end pusteprøven for tidlig lungeskade hos patienter med CF, og som kan udføres fra spædbarnsalder.

Langt de fleste patienter med CF har abnorme MBW-værdier ved 5-6-årsalderen, hvilket stemmer bedre overens med de forandringer, som man typisk ser på CT-skanninger. Vores hypotese er, at MBW muliggør tidlig opsporing af begyndende lungeforværring, som vil tillade tidlig behandling og dermed forebyggelse af blivende lungeskader. I dette studie har vi derfor undersøgt, om vi kan optimere klinisk overvågning og behandling af lungesygdom blandt skolebørn med CF ved hjælp af MBW-metoden.

Metode
Vi gennemførte et randomiseret forsøg med en kontrolgruppe og en interventionsgruppe, hvor alle udførte MBW hver tredje måned i 2 år. I kontrolgruppen blev de behandlende læger ikke informeret om MBW-resultatet (blindet), hvorfor kontrolgruppen modtog vanlig behandling. I interventionsgruppen handlede vi på MBW-resultatet; såfremt værdierne blev markant forværret, udførte vi et lungeskyl med henblik på at finde de bakterier og svampe, som kunne forklare forværringen. Fandt vi sådanne, behandlede vi dem intensivt.

Resultater
29 patienter mellem 5 og 18 år gennemførte studiet, heraf 14 i kontrolgruppen og 15 i interventionsgruppen. Som ventet blev der udført flere lungeskyl og givet mere behandling i interventionsgruppen sammenlignet med kontrolgruppen. På trods af dette havde det ingen gavnlig effekt på udvikling i 1) lungefunktion målt ved pusteprøve (spirometri), 2) strukturelle lungeforandringer målt ved CT-skanninger, 3) patienternes vækst eller 4) sygdomsrelaterede livskvalitet (spørgeskema). Derudover var MBW den eneste metode, der kunne spore forværring i lungefunktionen over tid.

Konklusion
Den valgte intervention med lungeskyl og behandling baseret på MBW-resultater medførte ikke en gavnlig effekt på pusteprøve, CT-skannings-score, vækst eller sygdomsrelateret livskvalitet blandt skolebørn med CF. Dette kan muligvis forklares ved, at patienterne, der deltog i dette studie, var relativt lungeraske og modtog ganske meget behandling uanset behandlingsgruppe.

Således bekræfter studiet, at den nuværende behandling af lungesygdom blandt børn med cystisk fibrose er effektiv, men at regelmæssige MBW-målinger gennem hele barnealderen er afgørende for at sikre optimal overvågning af lungefunktionen. Hvordan MBW bedst kan anvendes til at vejlede behandlingen blandt børn med CF, skal derfor undersøges nærmere i fremtidige studier.

Se Christian Voldbys præsentation af projektet her: