Den europæiske cystisk fibrose kongres 2021

Den europæiske cystisk fibrose kongres er et fagligt samlingspunkt for cystisk fibrose-eksperter i Europa og resten af verden. Her præsenterer forskerne resultaterne af deres studier, der debatteres og spørges ind, man udfordrer hinanden fagligt, udvikler idéer og etablerer nye samarbejdsrelationer. Alt sammen for at opnå ny viden, der kan forbedre diagnostik, behandling og pleje af personer med cystisk fibrose.

Vi har spurgt professor og overlæge Helle Krogh Johansen, postdoc Mads Lausen Nielsen og postdoc Signe Lolle fra Klinisk Mikrobiologisk Afdeling på Rigshospitalet samt professor og overlæge Kim Gjerum Nielsen fra Dansk BørneLunge Center på Rigshospitalet om, hvad de særligt bed mærke i ved kongressen.

Fokus på det helt tidlige forløb hos børn med cystisk fibrose
Ved kongressens åbningssession fortalte Carlo Castellani fra Cystic Fibrosis Centret i Genova i Italien, at udbredelsen af screening af nyfødte i Europa har fundet sted i samme periode som tankerne om, og udviklingen af, CFTR-modulatorer, hvilket bygger på et ønske om at være klar til at hjælpe personer med cystisk fibrose bedre tidligt i livet.

Netop det fokus på det tidlige forløb hos børn med cystisk fibrose er professor og overlæge på Dansk BørneLunge Center på Rigshospitalet Kim G. Nielsens hovedinteresse.

”Det store spørgsmål er – hvordan får vi mest ud af, at vi, modsat før i tiden, finder børnene, når de er nyfødte, og hvordan bruger vi det til at sikre dem et bedre liv? Screening af nyfødte giver jo muligheden for at sætte behandling i gang tidligt” siger han.

Studier, som blev gennemgået på kongressen, hvor man har behandlet små børn med en gatingmutation med CFTR-modulatorer, har vist en rigtig god effekt. Derfor har vi grund til også at forvente effekt af de nye modulatorkombinationer i behandling af spæd- og småbørn, når de bliver tilgængelige i denne aldersgruppe.

”Lige nu venter man så på at få mere viden om, hvordan det påvirker spædbørnene. Men der er en formodning om, at man vil se en forbedring i forhold til udvikling af manglende funktion af bugspytkirtlen, lungeskader, infektioner i lunger og tarmfunktionen, leversygdom og risiko for sukkersyge. Og så er det en ny æra, hvor vi også skal til at tænke nyt og finde ud af, om vi i fremtiden kan køre behandling og kontrol en smule mindre stramt”, siger Kim G. Nielsen.

10 dages antibiotikabehandling lige så godt som 14 dage
Helle Krogh Johansen er professor og overlæge på Klinisk Mikrobiologisk Afdeling på Rigshospitalet. Hun bed blandt andet mærke i resultater fra Stop 2 studiet, hvor man har undersøgt, om det er bedre at behandle med antibiotika i 14 dage frem for i 10 dage.

”Der har man nu fundet ud af, at 10 dage ikke giver et dårligere resultat end 14 dages behandling. Samtidigt har man kigget på 21 dages behandling versus 14 dages behandling, og der var heller ikke nogen forskel mellem grupperne.”

Det, at der nu i større studier skabes evidens for, hvor lange kurene egentlig behøver være, kan komme patienterne til gode.

”Hvis man beslutter sig for, at 10 dage også er brugbart i Danmark, så kan det for mange patienter blive nemmere at have med at gøre, for så kan antibiotikakuren løbe fra en fredag og til næste mandag, og så er det kun godt én arbejdsuge der forsvinder – eller en skoleuge.” siger Helle Krogh Johansen.

Det mikrobiologiske arbejde efter CFTR modulatorenes indtog
En anden stor ting, som Helle Krogh Johansen bed mærke i var, at der på konferencen blev talt rigtig meget om, hvordan man kan følge med i, hvad der foregår i lungerne efter, at patienterne er begyndt at få CFTR-modulatorer og ikke hoster så meget slim op længere. Man ved, at antallet af mikroorganismer daler lige når man starter på modulatorbehandlingen, men hvad der sker derefter, ved man ikke så meget om endnu.

”Vi ved endnu ikke helt præcist, om det lavere antal af mikroorganismer er stationært, eller om de kan blomstre op igen, fordi de ikke forsvinder helt, selvom slimen bliver mere vandig, og der således stadig skal gives en eller anden form for behandling mod infektionerne.”

Der blev derfor på kongressen diskuteret forskellige metoder til, hvordan man i fremtiden får frembragt det materiale fra patienternes lunger, der kan give viden om, hvad der foregår i de nedre luftveje.

Fokus på patientens betydning for infektioner
Signe Lolle og Mads Lausen Nielsen arbejder som postdocs (forskere) på Klinisk Mikrobiologisk Afdeling på Rigshospitalet. De har begge en stor interesse i den betydning, som faktorer hos den enkelte person med cystisk fibrose har for infektioners udvikling. Signe bruger vævsmodeller, dyrket ved hjælp af patienters egne celler, og Mads Lausen Nielsen analyserer patienters immunforsvar for at finde ud af, hvordan immunforsvaret spiller ind, når infektioner bliver kroniske.

Signe Lolle fremhæver en præsentation som viste, hvor meget mikroorganismer interagerer med hinanden, og hvor vigtigt det er at se på mange faktorer hos patienten, når man undersøger infektioner.

”Vi kan sidde og studere én mikroorganisme og generere en masse data, men hvis vi så putter den ned i et lidt mere naturligt miljø med nogle andre bakterier, så får vi et helt andet resultat. Det viser kompleksiteten i systemet, og hvor meget selve mikrobiomet hos patienten også har indflydelse på, hvad der sker. Det giver rigtig god mening, både at mikroorganismer interagerer med hinanden, og at mikrobiomet hos den enkelte patient har stor betydning for hvordan infektioner med for eksempel Pseudomonas aeruginosa udvikler sig”, fortæller hun.

Læs om Signe Lolles forskning, som hun præsenterede på konferencen, her.

Mads Lausen Nielsens store interesse er immunologi og inflammation. De oplæg han hørte, bekræftede ham i, at det er vigtigt at finde ind til roden af, hvorfor der opstår den betændelsestilstand, der senere fører til skader i lungerne hos patienter med cystisk fibrose. Selv helt nyfødte har nemlig en betændelsestilstand i lungerne.

”Man forstår fortsat ikke, hvorfor de celler, som er ansvarlige for inflammationen, går ud i lungerne. Der sker et eller andet helt til at starte med, som har en eller anden relation til patientens mutation, som får de her celler til at smutte ud i lungerne og føre til lungeskader.” fortæller han.

Derudover bemærkede Mads Lausen Nielsen en genopstået interesse blandt forskere i at undersøge den indvirkning man ved, at forskellige fedstoffer har på immunforsvaret.

”Jeg har selv tænkt tanken, og jeg tror det er et område, hvor der er potentiale for nogle forklaringer.” siger han.

Læs om Mads Lausen Nielsens forskning, som han præsenterede på konferencen, her.

God kongres
De danske deltagere er enige om det var en god kongres, men at der naturligvis mangler den fysiske dimension, når man er nødt til at gøre det digitalt, og de håber, at det kan lade sig gøre at mødes som planlagt i Rotterdam i 2022.

Kongressen havde 2000 deltagere fra 57 lande, og til flere sessions var der mere end 500 deltagere og livlige diskussioner i kommentarsporene, oplyser European Cystic Fibrosis Association, som står bag kongressen.