Påvirkning af fysisk funktionsevne hos patienter med cystisk fibrose efter opstart af behandling med Orkambi®

Dette projekt undersøger, hvordan behandling med lægemidlet Orkambi® påvirker den fysiske formåen hos patienter med cystisk fibrose. Orkambi® er det første lægemiddel, som behandler selve den basale defekt ved sygdommen. Indtil nu har behandlingen udelukkende været symptomatisk. Lægemidlet er endnu ikke godkendt som standardbehandling i Danmark, da effekten på lungefunktionen ikke er stor nok.

De patienter, som har afprøvet Orkambi®, beretter om en større fysisk formåen. Det vil derfor være relevant at undersøge patienternes kondition og muskelstyrke efter opstart af Orkambi®. En vigtig faktor, der har betydning for fysisk funktionsevne, er aerob kapacitet, som er et mål for et individs maksimale evne til at optage og transportere ilt og afspejler evnen til at udføre maksimalt muskelarbejde. En afdækning af, hvordan behandling med Orkambi® påvirker patienternes aerobe kapacitet, vil være et vigtigt supplement til lungefunktion målt i hvile, som er det hyppigst anvendte primære effektparameter.

Denne viden vil kunne bruges som supplement til en mere specifik vurdering af, hvilke patienter der har gavn af præparatet. Ydermere vil det kunne kvalificere den fysioterapeutiske behandling til patientgruppen i forhold til træningsmetode og dosis med henblik på at optimere en eventuel effekt af den nye behandling.