Ny viden om CFTR-modulators effekt på endokrine følgesygdomme til cystisk fibrose

Der fokuseres i dette forskningsprojekt på andre aspekter af Kaftrios virkning end de mere traditionelle, såsom lungefunktion og infektioner.Projektet vil undersøge sygdomme der skyldes forstyrrelser i hormonsystemet, og formålet er at opnå mere generel viden om cystisk fibrose-relateret diabetes og knogleskørhed.

Det forventes, at disse sygdomme vil få større betydning for gruppen af personer med cystisk fibrose fremover, da de nye behandlinger giver flere leveår, hvor sygdommene kan opstå eller forværres.

Kaftrios effekt på endokrine sygdomme
Op mod halvdelen af alle voksne med cystisk fibrose får diabetes, og en væsentlig del af dem vil have behov for fast insulinbehandling. Man har endnu ikke viden om, hvorvidt Kaftrio® har effekter på cystisk fibrose relateret diabetes, men det er sandsynligt, at medicinen har en direkte gunstig effekt på de insulinproducerende celler og sandsynligt at en øget lungefunktion gør, at patienternes fysiske aktivitet stiger, hvilket har en indirekte gunstig virkning på deres diabetes.

Cystisk fibrose-patienter har også øget risiko for knogleskørhed (osteoporose), som øger risikoen for knoglebrud. Desværre opdages osteoporotiske knoglebrud, i især rygsøjlen, kun tilfældigt – og nogle gange længe efter de er sket og der mangler viden om hvordan man bedst forebygger knogleskørhed og opdager knoglebrud tidligt, så nye brud kan forebygges.

Dataindsamling om ændringer i blodsukker, insulinbehov og knoglebrud efter opstart på Kaftrio
Helt konkret vil forskningsgruppen på Rigshospitalet undersøge, hvordan den nye behandling påvirker blodsukkeret hos patienter med cystisk fibrose ved ved at indsamle data om diabetesbehandlingen før og efter start af Kaftrio-behandlingen. I disse undersøgelser vil der være særligt fokus på, om insulinbehovet ændres, og om risikoen for lavt blodsukker ændres.

Det skal også undersøges, hvornår patienter får deres første knoglebrud, hvem der er i højest risiko og om de nye CFTR-modulatorbehandlinger ændrer på dette. Til det formål vil der blive oprettet en database, hvori der opsamles data om risikoen for knoglebrud i forbindelse med knogleskørhed hos cystisk fibrose patienter, både historisk og fremadrettet.