Effekt af CFTR
Her kan du læse om den seneste forskning i effekterne af at behandle cystisk fibrose med CFTR-modulerende medicin.
Monitorering af opstart og behandling med Kaftrio
I forskningsprojektet “Clinical Assessment Plan for Initiation and Follow-up of Treatment with Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in the Danish Cystic Fibrosis Population” arbejder Christian Leo-Hansen med en plan for indsamling af data ved opstart og under behandling med den seneste CFTR-modulator Kaftrio. Christian Leo Hansen er læge på Afdeling for Infektionssygdomme på Rigshospitalet og præsenterede projektet ved den europæiske cystisk fibrose-kongres 2022.
I efteråret 2020 blev CFTR-modulatoren Kaftrio (Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) tilgængelig for alle cystisk fibrose patienter over 12 år og med mindst én F508del mutation.
De to danske Cystisk Fibrose Centre blev enige om en plan for indsamling af materiale og udførsel af undersøgelser i en prioriteret hensyntagen til patientsikkerhed, vurdering af lægemiddeleffektivitet, vanlig cystisk fibrose dataopsamling og senere forskningsformål.
De indsamlede data omfattede et udvidet blodprøvepanel, svedtest, afføringsprøve for bugspytkirtelenzymer, spytprøve, sukkerbelastningstest, arbejdstest, hjertekardiogram, knogleskanning, lungeskanning, livskvalitetsspørgeskema m.m. Udover startbesøget, hvor man begyndte behandling, var der kontrolbesøg 1, 3, 6, 9 og 12 måneder herefter.
Systematisk indsamling af baseline data er nødvendig
Til og med december 2021 havde 323 patienter begyndt behandling, og over 90 % havde gennemført de indledende prøver. Det forventes at have 90% igennem 12 måneders kontrollen ved udgangen af marts 2022.
Konklusionen er, at en succesfuld udrulning af modulatorbehandling bør inkludere systematisk indsamling af baseline data, dels for at der kan undersøges for ugunstige effekter af behandlingen, men samtidig for at overvåge behandlingseffekterne i real-time og sikre præcis rapportering til patientregister samt at understøtte fremtidig forskning.
Hør Christian fortælle om sin forskning på ECFS her:
Støt os
Du kan støtte Cystisk Fibrose Foreningen på flere måder:
- Støt én gang
- Støt fast
- Bliv medlem