Fokus på diabetesstatus ved CFTR-behandling

Diabetes ved cystisk fibrose er, bortset fra lungeinfektion, den mest alvorlige, hyppige og behandlingskrævende cystisk fibrose følgesygdom. Diabetes opstår som en del af nedbrydningen af bugspytkirtlen, som også fører til behovet for enzymtilskud (pancreasinsufficiens). Med den nye CFTR-behandling er der behov for at belyse, om der fortsat er dele af bugspytkirtlens funktion, der kan gendannes.

Formålet med projektet er specifikt at måle eventuel forbedring af insulinproduktionen efter opstart i CFTR-behandling, og om det nedsætter risikoen for udvikling af diabetes.

Større behov for fokus på håndtering af aldersrelaterede følgesygdomme
Prognosen for cystisk fibrose er bedret markant over de sidste 50 år. Med indførelsen af den nye CFTR-behandling, der delvist reparerer den medfødte gendefekt, er forventningen, at levetiden gradvist øges, så voksenpopulationen vokser med 50 procent indenfor de næste 10 år.

Et voksende antal personer med cystisk fibrose, medfører et behov for at fokusere på håndteringen af de kroniske følgesygdomme, der opstår med stigende alder. Især diabetes er en ressourcekrævende udfordring for patienterne, grundet mange daglige blodsukkermålinger, varierende doser af insulin og en risiko for, med tiden, at udvikle komplikationer som nedsat nyrefunktion, påvirket syn, nervesygdomme og kredsløbssygdomme.

Reducerer CFTR-behandling sværhedsgraden af diabetes?
CFTR-behandlingen påvirker alle kroppens celler, og dermed også bugspytkirtlen, hvor insulin produceres. Flere patienter på de nye CFTR-behandlinger, især Symkevi, beskriver episoder med lavt blodsukker (hypoglykæmi) og måske også nedsat insulinbehov. Denne ændring kan skyldes, at de insulinproducerende celler i bugspytkirtlen ”vækkes til live” på CFTR-behandlingen. Det kan også skyldes bedring i tarmabsorption, som er et vigtigt led i insulinproduktionen, da måltidsrelateret udskillelse af tarmhormoner (inkretiner), stimulerer insulinproduktionen.

For et til to år siden blev der gennemført en udvidet undersøgelse i form af en sukkerbelastningstest på 116 voksne CF-patienter, hvor der blev set på insulinproduktionen sammenholdt med den øvrige sundhedstilstand. Undersøgelsen blev gennemført, inden vi havde introduceret CFTR-behandlingen. Ved at gentage undersøgelsen nu, undersøges det, om længere tids CFTR-behandling har betydet en ændring i insulinproduktionen og dermed risikoen for diabetes. Det undersøges også, om CFTR-behandlingen reducerer sværhedsgraden af diabetes, hos dem der allerede er i insulinbehandling.

Det indsamlede datamateriale fra før CFTR-behandlingen er et internationalt unikt projekt. Samlet set forventer vi, at vi kan opnå værdifuld viden om, hvordan CFTR-behandlingen påvirker diabetesrisiko, så vi forhåbentlig både kan reducere risiko for sygdom samt nedsætte risikoen for komplikationer hos de patienter, der allerede har udviklet diabetes.