Symkevi

I februar 2018 blev Symdeko (Symkevis amerikanske navn) godkendt af FDA (de amerikanske sundhedsmyndigheder) til behandling af cystisk fibrose hos patienter, der er 12 år eller derover, og som har enten dobbelt F508del-mutation, eller som har mindst én mutation, som er modtagelig over for Tezacaftor/Ivacaftor (de aktive stoffer i Symkevi). De europæiske sundhedsmyndigheder (EMA – European Medicines Agency) godkendte Symkevi i sidste kvartal i 2018.

Hvad er de aktive stoffer i Symkevi, og hvordan virker de?

De virksomme stoffer i Symkevi er Tezacaftor og Ivacaftor, og de har forskellige funktioner. Tezacaftor er en såkaldt ’corrector’, og Ivacaftor er en såkaldt ’potentiator’.

Det grundlæggende problem for cystisk fibrose-patienter med mutationer i mutationsklasse II (F508del-mutationen hører til i denne mutationsklasse) er, at CFTR-proteinet ikke er tilstrækkeligt modnet, og det er ikke foldet på den rigtige måde inde i cellerne i cystisk fibrose-lungerne og tarmene. Dermed bliver det defekte CFTR-protein afvist af cellernes indre kvalitetskontrol, og det bliver ikke placeret i cellemembranen mellem det indre og ydre af lungecellerne.

Correctors hjælper CFTR-proteinet forbi cellernes indre kvalitetskontrol og placerer det i cellemembranen. Potentiators hjælper med at skabe gennemstrømning i CFTR-kanalen.

Læs mere om basaldefekten ved cystisk fibrose her.

Læs mere om de forskellige mutationsklasser ved cystisk fibrose her.

Resultater fra fase 3 forsøg med Symkevi

I fase 3 forsøgene testede man bl.a. Symkevi på patienter med cystisk fibrose med dobbelt F508del-mutation. Disse oplevede en statistisk signifikant forbedring i lungefunktion og andre helbredsmæssige parametre sammenlignet med den gruppe, der fik placebo-medicin. De oplevede også, at andelen af lungemæssige exacerbationer (akutte forværringer) var lavere end hos placebo-gruppen. Resultaterne blev publiceret i tidsskriftet New England Journal of Medicine i november 2017.

Om Symkevi versus Orkambi

Ligesom Orkambi kan Symkevi bruges til at behandle personer med cystisk fibrose, som har en dobbelt F508del-mutation. Derudover er Symkevi godkendt til behandling af cystisk fibrose hos patienter, som har mindst én mutation, som er modtagelig over for Tezacaftor/Ivacaftor (de aktive stoffer i Symkevi).

Symkevi er især relevant som behandlingsmulighed hos de patienter med en dobbelt F508del-mutation, der enten aldrig er startet i behandling med Orkambi, eller som har måttet stoppe med at tage Orkambi.

Status for godkendelse i Danmark

De europæiske sundhedsmyndigheder (EMA – European Medicines Agency) godkendte den europæiske variant af Symdeko™, Symkevi, i sidste kvartal i 2018. Symkevi er nu godkendt som standardbehandling i Danmark.

Andre behandlingsmuligheder fra Vertex

Symkevi er Vertex’ tredje godkendte medicinalprodukt, som behandler den grundlæggende årsag til cystisk fibrose. Firmaet står også bag medicinalprodukterne Orkambi, Kalydeco og Kaftrio.