Kalydeco

I januar 2012 blev produktet Kalydeco godkendt af de amerikanske sundhedsmyndigheder til behandling af personer med cystisk fibrose over 6 år, der har den sjældne klasse III mutationen G551D. Senest er Kalydeco også godkendt til behandling af en række andre klasse III mutationer (de såkaldte non G551D gating mutationer), der blandt andet dækker mutationen R117H.

Læs mere om mutationsklasserne ved cystisk fibrose her.

Behandlingen med Kalydeco™ (Ivacaftor) er en gennembrud i behandlingen af cystisk fibrose. Stoffet tilhører gruppen af de såkaldte ’potentiators’ og ’correctors’, der kan påvirke funktionen af CFTR ved overfladen af cellerne i lungerne. Det er den første behandling, der korrigerer den grundlæggende årsag til sygdommen (de defekte CFTR-kanaler). Hidtil har alle behandlinger (Pulmozyme, antibiotika og enzymer) kun behandlet symptomerne ved sygdommen (det seje slim, bakterielle infektioner, manglen på fordøjelsesenzym etc.).

Læs mere om basaldefekten ved cystisk fibrose her.

Patienter med klasse III mutationer har CFTR-kanaler ved overfladen af cellerne i luftvejene, men de kan ikke åbne og lede klorid-ioner og bikarbonat gennem kanalerne til cellernes yderside i lungerne, som det sker hos raske personer.

Hvad er det aktive stof i Kalydeco, og hvordan virker det?

Kalydeco™ gives som en tabletbehandling, der skal gentages. Tablettens aktive stof hedder Ivacaftor, og det placerer sig populært sagt på siden af CFTR-kanalen på cellernes inderside og åbner for kanalerne så klorid-ioner kan ledes ud gennem CFTR-kanaler til oversiden af cellerne.

Dermed fungerer cystisk fibrose-cellerne i lungerne nu stort set som celler i raske lunger. Vandstanden stiger på overfladen af lungerne, og det tidligere seje sekret bliver fortyndet, så det er langt lettere at oprense fra lungerne.

Kalydeco™ (Ivacaftor) påvirker også mavetarmsystemet på tilsvarende måde som i lungerne. Der tilføres mere væske til hele tarmsystemet, og fordøjelsen bliver markant bedre.

Se video om, hvordan Kalydeco™ (Ivacaftor) virker (engelsksproget):

Der henvises til Cystisk Fibrose Centrene for personlige spørgsmål om behandling med Kalydeco.

Behandlingserfaringerne med Kalydeco (Ivacaftor) viser, at:

CFTR-funktionen genskabes delvist i cystisk fibrose lungerne.
De behandlede patienter oplever en markant klinisk forbedring.
Den gennemsnitlige lungefunktion udtryk ved FEV1 stiger 10%.
Det forventede fald i lungefunktionen over tid som følge af kronisk infektion i lungerne reduceres markant.
Forekomsten af eksempelvis Pseudomonas bakteriekulturer ved kronisk Pseudomonas infektion i cystisk fibrose lungerne falder.
Patienternes BMI (Body Mass Index) forbedres
Patienterne tager hurtigere på i vægt.

Målgruppen for behandling med Kalydeco

Gruppen af alle klasse III mutationer er lille. I USA har kun 4% af patienterne mutationen G551D. Gruppen af mutationerne G551D og R117H udgør kun 6,8 % af patienter.

Status for behandling med Kalydeco i Danmark

I Danmark er der på nuværende tidspunkt meget få patienter med klasse III mutationer, der i behandling med Kalydeco™ (Ivacaftor). Behandlingen er godkendt som standardbehandling til patienter med mutationen G551D eller S549N.