Cystisk fibrose har historisk set krævet tæt og hyppig opfølgning. Det har dog ændret sig markant med introduktionen af den banebrydende triplemodulatorbehandling (Kaftrio ®), der har revolutioneret dagligdagen for både børn og voksne med cystisk fibrose. Behandlingen har ikke blot forbedret livskvaliteten, den har også bragt et nyt håb om en normal levetid med kun få symptomer relateret til cystisk fibrose.

Lægerne observerer nu en så positiv effekt af denne behandling, at de uden bekymring er påbegyndt en systematisk nedsættelse af besøgsfrekvensen fra månedlige til hver anden måned for mange børn.

Denne ændring kommer efter en lang periode på snart 50 år, hvor månedlige besøg har været standard og en uomtvistelig afgørende del af behandlingen på Cystisk Fibrose Center København. De tætte kontroller har bidraget til centrets internationalt anerkendte succesrate i forbedring af børnenes lungefunktion og BMI.

Overlæge og leder af børne- og ungeafsnittet på Cystisk Fibrose Center København, Marianne Skov, fremhæver: "Månedlige kontroller har muliggjort tæt overvågning, som har tilladt os at opdage og behandle opblussen i lungesygdommen i tidlige stadier og derved forebygge varige skader."

Triplemodulatorbehandlingen har imidlertid vist sig at være så effektiv i behandlingen, at det rutinemæssige behov for månedlige kontrolbesøg ofte synes overflødigt, da mange børn ikke oplever forandringer i deres tilstand over 30-dages perioden. Vi står nu foran en velovervejet proces, der systematisk skal teste, om vi kan løsne op for de strenge, tætte kontroller uden at miste fodfæstet i kampen mod cystisk fibrose.

I den forbindelse har lægerne på Cystisk Fibrose Centrets børne- og ungeafsnit i København udarbejdet en plan, der sikrer en systematisk og sikker overgang til denne nye model. Det er ikke blot et spørgsmål om at skære ned på besøg, men om at gøre det med den fulde vished om, at hvert enkelt barn fortsat får den opfølgning, det har brug for, og at ingen detaljer overses i overgangen.

Hvorfor laves der nye planer for besøgshyppigheden?

Med et så lovende lægemiddel til rådighed, er vores hovedformål at ændre besøgsfrekvensen for børnene, så vi fastholder en stærk kontrol med sygdommens progression, samtidig med at vi letter den daglige belastning for både børnene og deres familier. Mange unge og forældre har efterspurgt denne ændring.

Fremgangsmåde

I gennemførelsen af denne ændring , blev et forslag udviklet gennem intensive diskussioner over tre måneder blandt speciallægerne ved centret. Kriterierne for overgang til sjældnere besøg blev derefter fastlagt og præsenteret for en repræsentativ gruppe af forældre og unge patienter.

Hidtidige resultater

"Efter den første evaluering i slutningen af marts 2024 kunne næsten halvdelen af alle børn med cystisk fibrose i København skifte til besøg hver anden måned", oplyser lægerne. "En vis procentdel skal fortsætte med månedlige besøg, mens vi løbende afventer forbedringer og opfyldelsen af de fastlagte kriterier. Dette kan involvere yderligere tests, såsom MBW til måling af lungefunktionen LCI og CT-scanninger til vurdering af lungeskader eller en fortsat tæt opfølgning på sygdomsforløbet" fortsætter lægerne.

Fremtiden

Alle børn vil løbende blive "scoret" ved hvert besøg for at vurdere, om de kan overgå til færre årlige kontroller eller - mod al forventning - være nødt til at gå tilbage til månedlige kontroller, hvis kriterierne ikke længere opfyldes. Dette sikrer en konstant opdatering af deres score og muliggør optimering af behandlingen udover triplemodulatorbehandlingen (red: se afsnittet "Kriterier, som lægerne bruger til bedømmelse af egnethed til sjældnere besøg"). Efter et år vil eventuelle konsekvenser af den nye besøgsfrekvens blive vurderet for den enkelte og for hele gruppen af børn og unge.

Myter om triplemodulatorbehandling

Mange familier og børn oplever en så markant ændring efter start på behandlingen, at der opstår en forestilling eller forventning om, at andre behandlinger, som hidtil har været fundamentale, ikke længere er nødvendige. Det er helt naturligt at overveje, og lægerne på Cystisk Fibrose Centret har samme overvejelser. Dog bør alle ændringer være i tæt samråd med lægerne. Hvor behandlingen tidligere var - næsten - ens for alle, vil den fremover i højere grad skulle tilpasses den enkelte patient.

Selv om triplemodulatorbehandling har ført til betydningsfulde forbedringer, er det vigtigt at huske, at andre behandlinger stadig spiller en central rolle for helbredet, når man er cystisk fibrose patient.

Især er det vigtigt at forstå, at brugen af enzymerstatning som Creon formentlig ikke kan reduceres eller ophøre, da bugspytkirtlens funktion hos mange patienter er permanent påvirket eller fuldstændig ophævet. Videre forskning vil forhåbentlig afdække, hvordan behandlinger bedst kan tilpasses den nye virkelighed, som triplemodulatorbehandlingen har medført.

Behandlingen giver også håb om langt færre infektioner i luftveje og lunger, men vi ved faktisk endnu ikke, om behandlingen i sig selv kan reducere risikoen for, at man som barn med cystisk fibrose nemmere undgår, at en Pseudomonasinfektion bliver kronisk, fordi man allerede er i triplemodulatorbehandling. Derfor er vores opmærksomhed og indsats overfor infektion med Pseudomonas indtil videre uændret.

På længere sigt vil der givetvis komme løbende resultater fra studier, hvor tidligere behandlinger er ændret som resultat af triplemodulatorens overbevisende effekt. Et sted, hvor vi allerede har taget konsekvensen uden at kende den præcise evidens, er vedrørende vitamintilskud af fedtopløselige vitaminer, A, D, E og K. Her synes det sandsynligt, at man kan nøjes med almindeligt vitamintilskud og eventuelt supplerende vitamin D tilskud.

Lægerne er ret overbeviste om, at mange behandlinger i fremtiden nok kan justeres til nye niveauer i dosering, men vores viden om, hvordan dette præcist skal gøres, er altså for lille aktuelt.

Konklusion

Triplemodulatorbehandlingen har indledt en ny æra for behandling af børn og unge med cystisk fibrose. Med fortsat forskning og tilpasning kan vi forvente at forbedre behandlingsstrategierne yderligere, hvilket vil have en betydelig positiv effekt på børnenes helbred og livskvalitet.

Kriterier, som lægerne bruger til bedømmelse af egnethed til sjældnere besøg

• Alder over 2 år
• Mindst 6 måneders triplemodulatorbehandling
• Stabil lungefunktion (FEV1) over 80 % (normale værdier ligger mellem 80-120 %)
• Stabilt lunge-clearance-index (LCI) under 7,9 målt ved MBW (multiple breath washout)
• CT-scanning af lunger uden bronkiektasier (udposninger/udvidelser af luftrør som følge af infektioner) eller andre alvorlige forandringer
• Ingen kroniske lungeinfektioner, inklusive normalt niveau af Pseudomonas-antistoffer
• Normal BMI (zBMI over -1,5 som er den acceptable nedre grænse (red: forholdet mellem barnets/den unges højde og vægt (BMI) sammenlignet med det gennemsnitlige BMI for børn/unge af samme køn og alder i Danmark)
• Ingen andre alvorlige sygdomme som led i cystisk fibrose (f.eks. leversygdom og sukkersyge)
• God evne og vilje til at følge de aftalte behandlingsplaner
• Ingen andre væsentlige problemer

Ændringer i behandling bør altid være i samråd med Cystisk Fibrose Centret

Hvis man ikke får fuld basisbehandling, bør dette genoptages ved symptomer (f.eks. ved hoste/øget slimmængde). Fordøjelsesenzymer kan eventuelt reduceres i samråd med lægerne på Cystisk Fibrose Centret, men det er vigtigt, at ophør med enzymer kun kan blive aktuelt, hvis måling af enzymer i afføringen (x 2) viser normal værdi.

Ovenstående behandlingsstrategi er implementeret på børne- og ungeafsnittet på Cystisk Fibrose Centret på Rigshospitalet.

På børne- og ungeafsnittet på Cystisk Fibrose Centret på Aarhus Universitetshospital vurderer lægerne ligeledes kontinuerligt, om effekten af den nye triplemodulatorbehandling skal medføre justeringer i centrets behandlingsstrategi. Indtil videre bibeholder Cystisk Fibrose Centret på Aarhus Universitetshospital den nuværende strategi.

Hvis du har spørgsmål til din eller dit barns behandling og behandlingsplan, anbefaler vi, at du taler med din - eller dit barns - behandlingsansvarlige læge på det Cystisk Fibrose Center, du/I er tilknyttet.

/Cystisk Fibrose Foreningen