Nyt fra HIT CF – Første og anden screening af PTI-medicin afsluttet

I forskningsprojektet HIT-CF leder man efter ny medicin, der kan hjælpe personer med sjældne former af cystisk fibrose. I projektets seneste nyhedsbrev fra januar gives en status på projektet. Første og anden screening af medicin fra det ene medicinalfirma er gennemført med gode resultater, og man kan nu forberede igangsættelsen af kliniske forsøg med de første medicinkandidater. Samtidigt er screeningfasen for medicin fra det andet medicinalfirma sat i gang.

18. januar 2021

Screeningerne foretages på de såkaldte organoider eller ”mini-tarme”, som er kunstigt dyrkede organer, fremstillet med vævsprøver fra de 502 patienter, der er med i forskningsprojektet. Efter screening følger kliniske studier, hvor man tester de medicinkandidater, der viste god effekt på patienters organoider, på forsøgspersoner.

Første og anden screening af medicin fra PTI afsluttet

På trods af coronakrisens forsinkelser har forskerne fra HIT-CF nu afsluttet første og anden screening af medicin fra PTI (Proteostasis Therapeutics Inc). Der var fremragende overensstemmelse mellem de to screeninger, hvilket vidner om pålidelige resultater. De cystisk fibrose centre, hvor de 26 bedst responderende patienter er tilknyttet, vil nu blive kontaktet med henblik på forberedelse af det kliniske forsøg CHOICES.

Ved screeningerne har man desuden kunnet konstatere, at en række organoider fra HIT CF-deltagere responderer ret godt på CFTR-modulatorer fra PTI, meddeler forskerne i nyhedsbrevet.

Screening af medicin fra Eloxx Pharmaceuticals er nu gået i gang.

Kliniske forsøg forventes at starte i foråret 2021

De udfordringer, coronakrisen medfører samt det, at PTI i december 2020 fusionerede med Yumanity Pharmaceuticals kan ikke undgå at give forsinkelser, oplyses det i nyhedsbrevet. Men forskerne fra HIT CF har tæt kontakt med Yumanity for at sikre, at projektets overgang til den næste fase bliver så gnidningsfri som muligt, og de forventer at igangsætte det kliniske forsøg CHOICES senere i foråret 2021.

Biobank med organoider fra personer med sjældne former af cystisk fibrose

Et af målene med HIT CF er at etablere en biobank med organoiderne fra de personer med cystisk fibrose, der har deltaget i projektet, som også skal være tilgængelig for cystisk fibrose-miljøet efter projektets ophør. Der er i de seneste måneder gennemført interviews med de der har doneret vævsprøver om deres holdninger til, og præferencer i forhold til, en permanent biobank, Nu gennemgås der forskellige modeller til administration af en sådan biobank.

Det er valgfrit, om man vil have sine prøver opbevaret i biobanken, og alle HIT CF-deltagere vil blive kontaktet med mere detaljeret information.

Læs hele nyhedsbrevet fra HIT CF her

Læs mere om HIT CF på vores hjemmeside

Læs mere om HIT CF på HIT CFs egen hjemmeside