Nyt fra HIT-CF Europe om jagten på medicin til personer med sjældne former af cystisk fibrose

I forskningsprojektet HIT-CF leder man efter ny medicin, der kan hjælpe personer med sjældne former af cystisk fibrose ved at screene mange forskellige typer medicin på kunstigt dyrkede mini-organer fra personer med cystisk fibrose. I projektets seneste nyhedsbrev giver projektgruppen en status på projektet med særligt fokus på det kliniske forsøg CHOICES, processen med at få godkendt brugen af mini-organer hos EMA og arbejdet med at oprette en biobank til at bevare de dyrkede mini-organer.

23. juni 2022

Screeningerne af medicin foretages på de såkaldte organoider, eller ”mini-tarme”, som er kunstigt dyrkede organer, fremstillet med vævsprøver fra de 502 patienter, der er med i forskningsprojektet. Efter screening gennemføres der kliniske studier, hvor man på forsøgspersoner tester de medicinkandidater, der viste god effekt på patienters organoider.

Status på forberedelserne til det kliniske forsøg CHOICES

De første forsøgsdeltagere, som er udvalgt på forhånd, forventes at blive inkluderet i CHOICES-forsøget i sidste kvartal af 2022, oplyser HIT-CF-teamet.

Lige nu er HIT-CF teamet travlt optaget af ”fill and finish”-processen, hvor råmaterialerne til medicinen bearbejdes til piller og pakkes i flasker. Det er meget vigtigt, at dette bliver gjort omhyggeligt for at sikre, at medicinen er sikker for forsøgsdeltagerne at indtage.

Et andet vigtigt skridt før CHOICES for alvor kan skydes i gang er at få de nationale myndigheders tilladelse at gennemføre forsøget. Fra den 31. januar 2023 er proceduren for ansøgning om tilladelse blevet harmoniseret i Europa gennem ”Clinical Trials Information System” (CTIS). Der er stor fordel ved det, nemlig at en ansøgning fører til én afgørelse, der gælder for alle de lande man vil køre forsøget i, så man ikke behøver indsende en separat ansøgning i hvert land. Det øger effektiviteten og gør det muligt at starte forsøg på samme tid i forskellige lande.

Selv om HIT-CF teamet byder denne centraliserede tilgang velkommen, giver det også nogle forsinkelser, når et nyt system skal implementeres. Teamet beder derfor interessenter bære over med dem lidt endnu og oplyser, at de arbejder så hurtigt de kan for at få tilladelse til at sætte CHOICES i gang.

Tættere på en blåstempling fra EMA

At opnå EMA’s “Qualification opinion” (QO) er et stort skridt i forhold til at udvikle brugen af organoider til at forudsige det kliniske respons på medicin. At få denne blåstempling fra EMA ville gøre det muligt at bruge organoider i udviklingen af personlig medicin fremover og ville bane vejen for, at personer med sjældne former af cystisk fibrose kan få adgang til innovativ, og potentielt livreddende, medicin.

HIT-CF teamet indsendte ansøgningen om at få en QO fra EMA i marts 2022. I maj 2022 fik temaet allerede en første, positiv reaktion fra EMA, som efterspurgte yderligere data. De data bliver nu leveret, og der er planlagt opfølgende diskussioner til september.

Biobank til at bevare den unikke samling af organoider med sjældne mutationer

I den første fase af HIT-CF, blev der lavet hele 502 organoider fra personer med sjældne former af cystisk fibrose. Egentlig skulle disse destrueres efter HIT-CF-projektets afslutning. Men da der er et kæmpe potentiale for at teste fremtidige innovative behandlinger på organoiderne, arbejder HIT-CF-teamet, i samarbejde med alle interessenter, hårdt for at kunne bevare organoiderne i en biobank.

For at dit organoid kan blive bevaret, skal du underskrive en ny samtykke-erklæring. Din cystisk fibrose-læge vil give dig al den nødvendige information, når det bliver aktuelt, oplyser HIT-CF-teamet.