Nyt fra HIT-CF

I forskningsprojektet HIT-CF leder man efter ny medicin, der kan hjælpe personer med sjældne former af cystisk fibrose ved at screene mange forskellige typer medicin på kunstigt dyrkede organer fra personer med cystisk fibrose. I projektets seneste nyhedsbrev kan man læse en opdatering på projektet, hvor opstarten af de kliniske forsøg CHOICES og Eloxx lige nu forberedes.

29. oktober 2021

Screeningerne foretages på de såkaldte organoider eller ”mini-tarme”, som er kunstigt dyrkede organer, fremstillet med vævsprøver fra de 502 patienter, der er med i forskningsprojektet. Efter screening følger kliniske studier, hvor man tester de medicinkandidater, der viste god effekt på patienters organoider, på forsøgspersoner .

De kliniske forsøg forberedes

Teamet bag HIT-CF er i færd med at forberede opstarten af de to kliniske forsøg CHOICES og Eloxx. Før sommerferien arrangerede HIT-CF i samarbejde med det netværk der er involveret i de kliniske forsøg et webinar for de klinikker der har fundet deltagere til forsøgene, og hvor de kliniske forsøg skal finde sted.

Her kan du se Kors van der Ent give en opdatering på projektet.

Individuelle svar på organoid respons vil blive delt når de kliniske forsøgs inklusionsperiode er ovre

HIT CF-teamet fortæller, at de jævnligt får forespørgsler fra deltagere eller læger om at dele de individuelle testresultater for organoiderne. De individuelle svar på organoidrespons vil først blive delt når de kliniske forsøgs inklusionsperiode er ovre, oplyses det.

I denne video forklarer Marlou Bierlaagh, hvornår individuelle resultater vil blive delt, og hvorfor timingen er så vigtig.

For patienter med mindre end to stopmutationer og FEV1 på under 40% kan data fra TEzacaftor/Ivacaftor screening allerede oplyses ved forespørgsel fra den behandlende læge. Et ansøgningsskema, som læger kan bruge til at bede om individuelle resultater i disse extraordinære tilfælde er blevet sendt ud til alle klinikker.

Proteostasis fusionerede med Yumanity og Eloxx opkøbte Zikani

Som nævnt i et tidligere nyhedsbrev, har det meget dynamiske miljø i den farmaceutiske verden, med fusioner og opkøb, allerede ført til en markant forsinkelse af HIT-CF-projektet. Efter Yumanity opkøbte Proteostasis har HIT-CF-teamet indledt dialog med Yumanity for at sikre at CHOICES-forsøget kunne fortsætte. Hvis alt går vel, vil udvalgte forsøgsdeltagere blive inviteret gennem deres læger til at starte i de kliniske forsøg i starten af næste år.

Sideløbende har Eloxx Pharmaceuticals opkøbt Zikani, hvilket HIT-CF vurderer vil gøre Eloxx til en endnu mere pålidelig HIT-CF-partner.

Etisk biobank i overensstemmelse med deltagernes preferencer – en løsning for alle organoider

I øjeblikket er teamet i færd med at kontakte de klinikker der deltager i forsøgene for at finde en løsning på opbevaring af organoider fra deltagere, der ikke kan acceptere kommerciel brug. I begyndelsen af næste år, står det formentlig klart, om der kan findes en løsning for alle deltagere, der ønsker at bevare deres organoider, hvad enten det bliver i HUB eller på nationalt-/hospitalsniveau.

Du kan se hele nyhedsbrevet på engelsk her.