Nyt fra HIT-CF

Screeningerne foretages på de såkaldte organoider eller ”mini-tarme”, som er kunstigt dyrkede organer, fremstillet med vævsprøver fra de 502 patienter, der er med i forskningsprojektet. Efter screening følger kliniske studier, hvor man tester de medicinkandidater, der viste god effekt på patienters organoider, på forsøgspersoner .

Første screening af medicin fra Eloxx afsluttet med lovende resultat

Laboratorierne er nu færdige med første screening af medicin fra medcinalfirmaet Eloxx Pharmaceuticals. Selv på dette tidlige stadig står det klart, at der er cystisk fibrose patienter med klasse I mutationer, der reagerer på denne medicin.

Nu skal de lovende resultater fra første screening bekræftes i anden screening og derefter vil 26 personer blive udvalgt til at deltage i de efterfølgende kliniske forsøg, der forventes at blive igangsat i begyndelsen af 2022.

Det kliniske forsøg CHOICES forsinket til sidst på året

Tidligere på året blev det meldt ud, at igangsætningen af det kliniske forsøg, CHOICES, hvor de første medicinkandidater fra PTI (Proteostasis Therapeutics Inc) skal gives til 52 cystisk fibrose patienter, ville blive forsinket af fusionen af PTI og Yumanity Therapautics.

Forskerne ser lige nu på hvad der vil være den bedste måde at få medicinen ud til patienterne, men det står klart, at det ikke kommer til at ske før sidst på året, oplyses det i nyhedsbrevet.

Briefing-materiale til opnåelse af kvalifikationsudtalelse fra EMA klar

Et af HIT CFs helt store mål er at organoid-analysering opnår accept som en valid måling der kan støtte op om off-label brug af godkendt cystisk fibrose medicin, så personer med sjældne mutationer kan få nytte af innovativ medicin baseret på deres organoid-respons.

Et vigtigt skridt til at opnå dette er at få en kvalifikationsudtalelse fra Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) der siger, at organoid analysering er en funktionel biomarkør for CTFR-funktion. Kvalitetsudtalelsen er en videnskabelig blåstempling, der støtter organoid analyserings validitet i forhold til at forudsige virkningen af medicin ved cystisk fibrose.

HIT CF teamet har arbejdet hårdt for at forberede materialepakken der skal følge med ansøgningen, og det vil blive indsendt inden længe. Der forventes en afgørelse fra EMA i begyndelsen af 2022.

Studie om holdninger til Biobank publiceret

Et af målene med HIT CF er at etablere en biobank med organoiderne fra de personer med cystisk fibrose, der har deltaget i projektet, som også skal være tilgængelig for cystisk fibrose-miljøet efter projektets ophør.

I den forbindelse er der gennemført 17 interviews med deltagere, for at lære mere om hvordan de har det med, at deres prøver bliver opbevaret og brugt til forskning og medicinudvikling af forskellige parter, hvordan de opfatter ejerskab og hvilke ønsker de har til feedback.

Konklusionerne fra studiet vil blive brugt i udformningen af det etiske rammeværk og administrationen af HIT CF Biobank.
Den fulde artikel om undersøgelsen kan læses her.

Læs hele nyhedsbrevet fra HIT CF her


Læs mere om HIT CF på vores hjemmeside


Læs mere om HIT CF på projektets egen hjemmeside

Vil du støtte arbejdet for bedre og længere liv for børn og voksne med cystisk fibrose?

Cystisk Fibrose Foreningen arbejder for bedre og længere liv for alle med cystisk fibrose – derfor støtter foreningen hvert år dansk forskning i cystisk fibrose og arbejder for bedst mulig behandling for både børn og voksne med cystisk fibrose. Vi tilbyder støtte og rådgivning til personer med cystisk fibrose og deres pårørende. Det kan vi kun takket være støtte fra privatpersoner, virksomheder og fonde. Vil du også hjælpe?