Effekt af CFTR
Her kan du læse om den seneste forskning i effekterne af at behandle cystisk fibrose med CFTR-modulerende medicin.
Peder Berg, læge og PhD ved HEALTH på Aarhus Universitet har fået en god bid af det eftertragtede Fogh-Nielsen-legat ved PhD Day 2022. På PhD Day dyster tre nøje udvalgte finalister i at formidle deres forskning bedst muligt. Peder Berg fik 50.000 kroner af legatet for hans formidling af ny viden om CFTR-proteinets funktion i nyrerne, der nu bruges til at udvikle en urintest, der kan måle effekten af CFTR-modulatorer hos den enkelte cystisk fibrose-patient. Pengene skal blandt andet bruges til at udforske nye muligheder for at bruge metoden til at forbedre cystisk fibrose-behandling individuelt.
12. juli 2022
Fogh-Nielsen-legatet gives ved den årlige PhD Day på Aarhus Universitet til talentfulde forskere, der laver fremragende forskning – og som også kan formidle den fremragende. I år var cystisk fibrose-forskeren Peder Berg blandt de tre finalister, der udvælges af en dommerkomité op til PhD Day. Han fik en andenplads, 50.000 kroner til sin videre forskning og muligheden for at formidle viden om cystisk fibrose til et bredt publikum.
”Det er et ret bredt publikum, og der er mange som ikke ved så meget om cystisk fibrose. Så det er en udfordring at skulle forklare på ti minutter hvad det handler om, hvad man har lavet og hvorfor det giver så meget mening – hvad det kan have af betydning for cystisk fibrose-patienter”, fortæller Peder Berg.
Peder fortalte på PhD Day om projektet, hvor han og hans kolleger har skabt ny viden om CFTR-proteinets funktion i nyrerne og dermed potentielt helt nye muligheder for at måle, hvor syg en patient egentlig er, og hvor stor effekt den enkelte har af behandling.
Cystisk fibrose skyldes genmutationer, der gør, at CFTR-protein enten ikke dannes, eller ikke fungerer godt nok. Der er også CFTR i nyrerne, men dets funktion har ikke tidligere været særligt godt forstået. Til gengæld ved man, at nyrerne spiller en afgørende rolle i at opretholde syre-base-balancen i kroppen.
Patienter med cystisk fibrose har en forhøjet risiko for at udvikle forstyrrelser i netop syre-base-balancen. Derfor arbejdede Peder og hans kolleger med den hypotese, at syre-base-ubalancer hos personer med cystisk fibrose skyldes dysfunktionelt CFTR i nyrerne – og det holdt stik. Undersøgelserne viste, at patienter med cystisk fibrose har en nedsat evne til at øge deres baseudskillelse med urinen. Dette fund ledte til ideen om at bruge netop evnen til at udskille base som et mål for, hvor godt – eller dårligt – CFTR fungerer hos den enkelte patient.
I studiet indtog patienter med cystisk fibrose, basen natriumbikarbonat, hovedingrediensen i bagepulver, opløst i postevand. Hos raske personer stiger urinens indhold af base kraftigt efter indtagelse af natriumbikarbonat, men hos personer med cystisk fibrose viste det sig, at urinen indeholdt langt mindre base efter indtagelse.
Til gengæld så man, at evnen til at udskille base i urinen steg hos hovedparten af de patienter, der kom i behandling med medicin, der aktiverer CFTR – de såkaldte CFTR-modulatorer. Dermed, blev hypotesen om CFTR’s betydning for syre-base-ubalancer hos cystisk fibrose-patienter bekræftet.
Hermed opstod også nye muligheder for at undersøge CFTR’s funktion og effekten af ny medicin hos den enkelte patient, og en ny test er nu under udvikling i samarbejde med læger på Cystisk Fibrose Centret på Aarhus Universitetshospital.
Pengene fra Fogh-Nielsen-legatet vil Peder Berg nu bruge på dels mere grundforskning om syre-base-ubalancer i relation til CFTR i nyrerne og dels på at arbejde sig endnu dybere ind i, hvordan den ny viden kan bruges konkret til at forbedre behandling med CFTR-modulatorer.
Han er i skrivende stund ved at sætte et nyt projekt op, i samarbejde med Cystisk Fibrose Centrene på Aarhus Universitetshospital og Rigshospitalet. Projektet er i et tidligt stadie men Peder håber, at det kan tilvejebringe værktøjer til at finde den helt rigtige dosis af CFTR-modulatoreren Kaftrio til den enkelte cystisk fibrose-patient:
”I det nye projekt vil vi validere fundene yderligere og gå mere i dybden med, hvorfor metoden virker. Vi vil også inddrage plasmakoncentrationsmålinger af Kaftrio i blodbanen på patienter med cystisk fibrose. Når man indtager medicin, bliver det optaget i mavetarmkanalen og derfra over i blodbanen. Det er forskelligt fra person til person, hvor meget der kommer over i blodbanen, og hvor hurtigt det forsvinder fra blodet igen. Målingerne vil vi bruge til at finde ud af mere om, hvor høj koncentrationen i blodet skal være for at få en optimal effekt af medicinen. Det vil kunne hjælpe til med at justere dosis individuelt. Det gælder jo om at ramme det punkt, hvor man har optimal effekt og mindst mulige bivirkninger af medicinen. Og her kan vores nye test måske spille en rolle” fortæller Peder Berg.
Se her en kort video-teaser på Youtube til Peder Bergs oplæg på PhD Day.
Her kan du læse om den seneste forskning i effekterne af at behandle cystisk fibrose med CFTR-modulerende medicin.
Du kan støtte Cystisk Fibrose Foreningen på flere måder: