Monitorering af opstart og behandling med Kaftrio

I efteråret 2020 blev CFTR-modulatoren Kaftrio (Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) tilgængelig for alle cystisk fibrose patienter over 12 år og med mindst én F508del mutation.

De to danske Cystisk Fibrose Centre blev enige om en plan for indsamling af materiale og udførsel af undersøgelser i en prioriteret hensyntagen til patientsikkerhed, vurdering af lægemiddeleffektivitet, vanlig cystisk fibrose dataopsamling og senere forskningsformål.

De indsamlede data omfattede et udvidet blodprøvepanel, svedtest, afføringsprøve for bugspytkirtelenzymer, spytprøve, sukkerbelastningstest, arbejdstest, hjertekardiogram, knogleskanning, lungeskanning, livskvalitetsspørgeskema m.m. Udover startbesøget, hvor man begyndte behandling, var der kontrolbesøg 1, 3, 6, 9 og 12 måneder herefter.

Systematisk indsamling af baseline data er nødvendig

Til og med december 2021 havde 323 patienter begyndt behandling, og over 90 % havde gennemført de indledende prøver. Det forventes at have 90% igennem 12 måneders kontrollen ved udgangen af marts 2022.

Konklusionen er, at en succesfuld udrulning af modulatorbehandling bør inkludere systematisk indsamling af baseline data, dels for at der kan undersøges for ugunstige effekter af behandlingen, men samtidig for at overvåge behandlingseffekterne i real-time og sikre præcis rapportering til patientregister samt at understøtte fremtidig forskning.