Symkevi
Hvad er de aktive stoffer i Symkevi, og hvordan virker de?
De virksomme stoffer i Symkevi er Tezacaftor og Ivacaftor, og de har forskellige funktioner. Tezacaftor er en såkaldt ’corrector’, og Ivacaftor er en såkaldt ’potentiator’.
Det grundlæggende problem for cystisk fibrose-patienter med mutationer i mutationsklasse II (F508del-mutationen hører til i denne mutationsklasse) er, at CFTR-proteinet ikke er tilstrækkeligt modnet, og det er ikke foldet på den rigtige måde inde i cellerne i cystisk fibrose-lungerne og tarmene. Dermed bliver det defekte CFTR-protein afvist af cellernes indre kvalitetskontrol, og det bliver ikke placeret i cellemembranen mellem det indre og ydre af lungecellerne.
Correctors hjælper CFTR-proteinet forbi cellernes indre kvalitetskontrol og placerer det i cellemembranen. Potentiators hjælper med at skabe gennemstrømning i CFTR-kanalen.
Læs mere om basaldefekten ved cystisk fibrose
Læs mere om de forskellige mutationsklasser ved cystisk fibrose
Resultater fra fase 3 forsøg med Symkevi
I fase 3 forsøgene testede man bl.a. Symkevi på patienter med cystisk fibrose med dobbelt F508del-mutation. Disse oplevede en statistisk signifikant forbedring i lungefunktion og andre helbredsmæssige parametre sammenlignet med den gruppe, der fik placebo-medicin. De oplevede også, at andelen af lungemæssige exacerbationer (akutte forværringer) var lavere end hos placebo-gruppen. Resultaterne blev publiceret i tidsskriftet New England Journal of Medicine i november 2017.
Om Symkevi versus Orkambi
Ligesom Orkambi kan Symkevi bruges til at behandle personer med cystisk fibrose, som har en dobbelt F508del-mutation. Derudover er Symkevi godkendt til behandling af cystisk fibrose hos patienter, som har mindst én mutation, som er modtagelig over for Tezacaftor/Ivacaftor (de aktive stoffer i Symkevi).
Symkevi er især relevant som behandlingsmulighed hos de patienter med en dobbelt F508del-mutation, der enten aldrig er startet i behandling med Orkambi, eller som har måttet stoppe med at tage Orkambi.
Status for godkendelse i Danmark
De europæiske sundhedsmyndigheder (EMA – European Medicines Agency) godkendte den europæiske variant af Symdeko™, Symkevi, i sidste kvartal i 2018. Symkevi er nu godkendt som standardbehandling i Danmark.
Andre behandlingsmuligheder fra Vertex
Symkevi er Vertex’ tredje godkendte medicinalprodukt, som behandler den grundlæggende årsag til cystisk fibrose. Firmaet står også bag medicinalprodukterne Orkambi, Kalydeco og Kaftrio.
Kilder:
Vertex’ pressemeddelelse om at Symkevi er blevet godkendt
The New England Journal of Medicine