Symdeko™

I vinteren 2018 blev Symdeko™ godkendt af FDA (de amerikanske sundhedsmyndigheder) til behandling af cystisk fibrose hos patienter, der er 12 år eller derover, og som har enten dobbelt F508del-mutation, eller som har mindst én mutation, som er modtagelig over for Tezacaftor/Ivacaftor (de aktive stoffer i Symdeko™). Firmaet forventer at opnå godkendelse af de europæiske sundhedsmyndigheder (EMA – European Medicines Agency) i løbet af andet halvår af 2018.

Hvad er de aktive stoffer i Symdeko™, og hvordan virker de?

De virksomme stoffer i Symdeko™ er Tezacaftor og Ivacaftor, og de har forskellige funktioner. Tezacaftor er en såkaldt ’corrector’, og Ivacaftor er en såkaldt ’potentiator’.

Det grundlæggende problem for cystisk fibrose-patienter med mutationer i mutationsklasse II (F508del-mutationen hører til i denne mutationsklasse) er, at CFTR-proteinet ikke er tilstrækkeligt modnet, og det er ikke foldet på den rigtige måde inde i cellerne i cystisk fibrose-lungerne og tarmene. Dermed bliver det defekte CFTR-protein afvist af cellernes indre kvalitetskontrol, og det bliver ikke placeret i cellemembranen mellem det indre og ydre af lungecellerne.

Correctors hjælper CFTR-proteinet forbi cellernes indre kvalitetskontrol og placerer det i cellemembranen. Potentiators hjælper med at skabe gennemstrømning i CFTR-kanalen.

Læs mere om basaldefekten ved cystisk fibrose

Læs mere om de forskellige mutationsklasser ved cystisk fibrose

Resultater fra fase 3 forsøg med Symdeko™

I fase 3 forsøgene testede man bl.a. Symdeko™ på patienter med cystisk fibrose med dobbelt F508del-mutation. Disse oplevede en statistisk signifikant forbedring i lungefunktion og andre helbredsmæssige parametre sammenlignet med den gruppe, der fik placebo-medicin. De oplevede også, at andelen af lungemæssige exacerbationer (akutte forværringer) var lavere end hos placebo-gruppen. Resultaterne blev publiceret i tidsskriftet New England Journal of Medicine i november 2017.

Om Symdeko™ versus Orkambi®

Ligesom Orkambi® kan Symdeko™ bruges til at behandle personer med cystisk fibrose, som har en dobbelt F508del-mutation. Derudover er Symdeko™ godkendt til behandling af cystisk fibrose hos patienter, som har mindst én mutation, som er modtagelig over for Tezacaftor/Ivacaftor (de aktive stoffer i Symdeko™).

Symdeko™ er især relevant som behandlingsmulighed hos de patienter med en dobbelt F508del-mutation, der enten aldrig er startet i behandling med Orkambi®, eller som har måttet stoppe med at tage Orkambi®.

Status for godkendelse i Danmark

Firmaet forventer at opnå godkendelse af de europæiske sundhedsmyndigheder (EMA – European Medicines Agency) i løbet af andet halvår af 2018. Efter godkendelse i USA og EU skal der søges om godkendelse i Danmark i det nye medicinråd. Cystisk Fibrose Foreningen vil arbejde for, at medicinalproduktet vil blive tilbudt til alle med cystisk fibrose, som kan have gavn af det.

Andre behandlingsmuligheder fra Vertex

Symdeko™ er Vertex’ tredje godkendte medicinalprodukt, som behandler den grundlæggende årsag til cystisk fibrose. Firmaet står også bag medicinalprodukterne Orkambi® og Kalydeco. Kombinationen af Ivacaftor og Tezacaftor danner nu baggrund for igangværende forsøg med triple-kombinationsbehandlinger, hvor disse to stoffer forsøges kombineret med enten VX-659 eller VX-445. Læs mere om forsøg med triple-kombinationsbehandling her.

Kilder:

Vertex’ pressemeddelelse om at Symdeko er blevet godkendt

The New England Journal of Medicine

Nyhed fra Cystic Fibrosis Foundation

Nyhed fra Den Norske Forening for Cystisk Fibrose