Nyeste behandlingsmuligheder

Der udvikles i disse år en række nye og banebrydende behandlinger (medicinalprodukter) til cystisk fibrose. Hvor der hidtil kun har været medicin til symptombehandling, sigter de nye medicinalprodukter mod at behandle den grundlæggende årsag til cystisk fibrose.

Det er desværre ikke alle cystisk fibrose-patienter, der har gavn af de nye behandlinger. Det afhænger af, hvilke arveanlæg for sygdommen (mutationsklasser) som den enkelte cystisk fibrose patient har. Derudover er alle produkterne endnu ikke godkendt som standardbehandling eller er endnu kun i forsøgsfasen.

Nogle af de nyere behandlingsmuligheder er:

Orkambi®

Orkambi® bruges til behandling af cystisk fibrose-patienter, der er homozygote deltaF508 (mutationsklasse II).

Læs mere om Orkambi®

Kalydeco

Kalydeco bruges til behandling af cystisk fibrose-patienter, der har mindst én klasse III mutation.

Læs mere om Kalydeco

Symdeko™

Symdeko™ er godkendt til behandling af cystisk fibrose hos patienter, der er 12 år eller derover, og som har enten dobbelt F508del-mutation, eller som har mindst én mutation, som er modtagelig over for Tezacaftor/Ivacaftor (de aktive stoffer i Symdeko™).

Læs mere om Symdeko™

Translarna

Translarna bruges til behandling af cystisk fibrose-patienter, der har mindst én klasse I mutation.

Læs mere om Translarna

Nogle af produkterne, som eksempelvis Orkambi®, har været genstand for megen opmærksomhed i pressen gennem det sidste stykke tid på grund af produktets relativt høje pris. Du kan finde info om presseomtale om Orkambi® samt læse foreningens arbejde med og holdning til sagen under Orkambi®.

Nye behandlinger på vej

Orkambi® er den første medicin til behandling af patienter som er homozygote for deltaF508 mutationen, som behandler årsagen til cystisk fibrose frem for at behandle symptomerne, som den øvrige behandling gør. Der er en ny variation af den nye medicin på vej. Symdeko™ er et lægemiddel bestående af to aktive stoffer: Tezacaftor/Ivacaftor. Den 1. oktober 2018 blev Orkambi® godkendt som standartbehandling. Læs mere her.

Medicinalfirmaet Vertex annoncerede i en pressemeddelelse den 12. februar 2018, at Symdeko™ er blevet godkendt af FDA (de amerikanske sundhedsmyndigheder). Firmaet forventer at opnå godkendelse af de europæiske sundhedsmyndigheder (EMA – European Medicines Agency) i løbet af andet halvår af 2018. Efter godkendelse i USA og EU skal der søges om godkendelse i Danmark i det nye medicinråd. Symdeko™ er godkendt til behandling af cystisk fibrose hos patienter, der er 12 år eller derover, og som har enten dobbelt F508del-mutation, eller som har mindst én mutation, som er modtagelig over for Tezacaftor/Ivacaftor (de aktive stoffer i Symdeko™). Læs mere om Symdeko™ her.

Kombinationen af Ivacaftor og Tezacaftor danner baggrund for igangværende forsøg med triple-kombinationsbehandlinger, hvor disse to stoffer forsøges kombineret med et tredje stof. I februar 2018 udsendte medicinalfirmaet Vertex en pressemeddelelse, hvor de annoncerede deres plan for opstart af fase 3 forsøg med triple-kombinationsbehandling. Fase 3 forsøgene vil undersøge virkningen af kombinationsbehandlinger bestående af tre aktive stoffer. Man vil teste VX-659 og VX-445 som tredje komponent kombineret med Tezacaftor og Ivacaftor. Læs mere her.

Ibrugtagning af ny sygehusmedicin

Det er Medicinrådet, der træffer afgørelser om, hvorvidt det kan anbefales at tage ny medicin i brug som standardbehandling i Danmark. Tidligere var det KRIS (Koordineringsrådet for Ibrugtagning af Sygehusmedicin), der traf sådanne afgørelser, men fra 2017 er KRIS erstattet af Medicinrådet.

Medicinrådet er et uafhængigt råd, der vurderer, hvor gavnligt et givent medicinalprodukt er for patienterne. Rådet udfærdiger deres anbefalinger og vejledninger med udgangspunkt i Folketingets syv principper om prioritering af sygehusmedicin.  Du kan læse om de syv principper i Sundheds- og Ældreministeriets princippapir per 31. marts 2016.

I forbindelse med etableringen af det nye medicinråd blev rådets forslag til metoder sendt til høring. Cystisk Fibrose Foreningen indgav høringssvar, hvori det blev understreget, at der er særlige forhold omkring lægemidler til behandling af cystisk fibrose, som det er vigtigt, at der tages højde for i procedurer for det nye medicinråd. Du kan læse foreningens høringssvar til Medicinrådet her.

Cystisk Fibrose Foreningen ønsker som udgangspunkt, at de nye behandlinger tilbydes til alle med cystisk fibrose, som Danmarks to Cystisk Fibrose Centre skønner, at det vil have en positiv effekt på. Læs mere om vores holdning og indsats for, at patienter med cystisk fibrose tilbydes den bedste behandling her.