Nyeste behandlingsmuligheder

Der udvikles i disse år en række nye og banebrydende behandlinger (medicinalprodukter) til cystisk fibrose. Hvor der hidtil kun har været medicin til symptombehandling, er der nu fundet ny medicin, der modificerer den grundlæggende defekt, som er årsag til cystisk fibrose, frem for blot at behandle symptomerne.

Det er desværre ikke alle cystisk fibrose-patienter, der har gavn af de nye CFTR-behandlinger. Det afhænger af, hvilke arveanlæg for sygdommen (mutationsklasser) som den enkelte cystisk fibrose patient har. Men vi er godt på vej.

Nogle af de nyere behandlingsmuligheder er:

Kaftrio

Kaftrio bruges til behandling af patienter på 12 og opefter, der har én F508del-mutation og en minimal funktionsmutation eller to F508-del-mutationer. Kaftrio blev godkendt i EU i 2020 og tages i brug i Danmark i efteråret 2020.

Læs mere om Kaftrio. 

Symkevi

Symkevi er godkendt til behandling af cystisk fibrose hos patienter, der er 12 år eller derover, og som har enten dobbelt F508del-mutation, eller som har mindst én mutation, som er modtagelig over for Tezacaftor/Ivacaftor (de aktive stoffer i Symkev). Godkendt i EU og taget i brug i Danmark i 2018/2019.

Læs mere om Symkevi

Orkambi

Orkambi bruges til behandling af cystisk fibrose-patienter, der er homozygote deltaF508 (mutationsklasse II). Godkendt i EU i 2015 og taget delvist i brug i Danmark. Godkendt som standardbehandling i Danmark i 2018.

Læs mere om Orkambi

Kalydeco

Kalydeco bruges til behandling af cystisk fibrose-patienter, der har mindst én klasse III mutation. Kalydeco kom i 2012.

Læs mere om Kalydeco

Nogle af produkterne, som eksempelvis Orkambi®, har været genstand for megen opmærksomhed i pressen gennem det sidste stykke tid på grund af produktets relativt høje pris. Du kan finde info om presseomtale om Orkambi® samt læse foreningens arbejde med og holdning til sagen under Orkambi®.

Nye behandlinger til sjældne mutationer på vej

Forskningsprojektet HIT-CF Europe går ud på at finde behandlingsmuligheder til de personer der har sjældne mutationer og som ikke kan få gavn af de banebrydende behandlinger, der udvikles og tages i brug for tiden.

Forskerne udtager stamceller fra tarmen på personer med sjældne mutationer. Cellerne dyrkes til små minitarme, organoider, i laboratoriet. Forskellige typer medicin testes på minitarmene for at finde ud af, hvilken medicin de enkelte mutationer responderer på. Næste skridt er at lave kliniske forsøg på testpersoner.

Det første kliniske studie forventes sat i gang i slutningen af 2020 og ansøgningen til det næste kliniske studie indleveres til CTN (Clinical Trials Network) efter sommeren 2020.Læs mere om HIT-CF Europe

Der udsendes nyhedsbreve fra HIT-CF hver anden måned.
Du kan finde alle nyhedsbrevene her. 

Ibrugtagning af ny sygehusmedicin

Det er Medicinrådet, der træffer afgørelser om, hvorvidt det kan anbefales at tage ny medicin i brug som standardbehandling i Danmark. Tidligere var det KRIS (Koordineringsrådet for Ibrugtagning af Sygehusmedicin), der traf sådanne afgørelser, men fra 2017 er KRIS erstattet af Medicinrådet.

Medicinrådet er et uafhængigt råd, der vurderer, hvor gavnligt et givent medicinalprodukt er for patienterne. Rådet udfærdiger deres anbefalinger og vejledninger med udgangspunkt i Folketingets syv principper om prioritering af sygehusmedicin.  Du kan læse om de syv principper i Sundheds- og Ældreministeriets princippapir per 31. marts 2016.

I forbindelse med etableringen af det nye medicinråd blev rådets forslag til metoder sendt til høring. Cystisk Fibrose Foreningen indgav høringssvar, hvori det blev understreget, at der er særlige forhold omkring lægemidler til behandling af cystisk fibrose, som det er vigtigt, at der tages højde for i procedurer for det nye medicinråd. Du kan læse foreningens høringssvar til Medicinrådet her.

Cystisk Fibrose Foreningen ønsker som udgangspunkt, at de nye behandlinger tilbydes til alle med cystisk fibrose, som Danmarks to Cystisk Fibrose Centre skønner, at det vil have en positiv effekt på. Læs mere om vores holdning og indsats for, at patienter med cystisk fibrose tilbydes den bedste behandling her.