Kaftrio

Den 21. august 2020 gav Europakommissionen markedsføringsgodkendelse til den nye cystisk fibrose-medicin Kaftrio. Den seneste i rækken af de banebrydende CFTR-modulatorer, der behandler den defekt i generne, der forårsager cystisk fibrose. Siden er der godkendt udvidelser af brugen og Kaftrio kan nu gives til personer fra 2 år med mindst én F508del-mutation, uanset hvilken anden mutation de har.

De senere år er behandlingsmulighederne for cystisk fibrose blevet betragteligt forbedret for mange børn, unge og voksne med sygdommen i takt med at de nye CFTR-modulatorer er blevet udviklet. Det er dog ikke alle der har kunnet få glæde af de nye behandlinger, men med den seneste i rækken, Kaftrio, er mange flere end tidligere dækket af de nye CFTR-modulatorer.

De der efter godkendelsen i august 2020 kunne behandles med Kaftrio var personer fra 12 år og opefter med en F508del-mutation og en minimal funktionsmutation og personer fra 12 år og opefter med to F508del-mutationer. Det var således første gang, at personer med én F508del-muation og en minimal funktionsmutation kunne få glæde af medicin der behandler den underliggende grund til sygdommen.

Siden er der yderligere godkendelser til udvidet brug, så behandlingen nu kan bruges til personer fra 2 år og opefter med mindst én F508del-mutation, uanset hvilken anden mutation de har.

Læs om mutationsklasser ved cystisk fibrose her.

Læs mere om basaldefekten ved cystisk fibrose her.

Læs om Kaftrio og godkendelsen på EMAs hjemmeside her.

Hvordan virker Kaftrio?

Kaftrio er en kombination af stofferne ivacaftor, tezacaftor og elaxacaftor. Medicinen gives i kombination med ivacaftor.

Ivacaftor er en såkaldt ”potentiator” (og det medicinske stof i Kalydeco), som øger CFTR-proteinets aktivitet og skaber gennemstrømning i CFTR-kanalen. Tezacaftor og Elaxacaftor er ”correctors”, der hjælper CFTR-proteinet forbi cellernes indre kvalitetskontrol og placerer det i cellemembranen.

Læs mere om genfejlens påvirkning her.

Overbevisende resultater fra fase 3 forsøg

I CHMP’s positive udtalelse til Kaftrio, som gik forud for markedsføringsgodkendelsen i EU, fortælles at sikkerheden og effekten af Kaftrio er blevet undersøgt i to kliniske studier med over 500 patienter og at begge studier viste signifikante forbedringer i patienternes lungefunktion og udsondring af svedklorid.

I det første studie, der omfattede patienter med én F508del-mutation og en minimalfunktion, øgedes lungefunktion med 14,3 procentpoint sammenlignet med de patienter der fik placebo. I det andet studie, som omfattede patienter med to F508del-mutationer øgedes lungefunktionen med 10 procentpoint sammenlignet med de patienter der fik en anden cystisk fibrose-medicin (Symkevi).

Medicinalfirmaet bag Kaftrio oplyser i deres pressemeddelelse fra 21. august om godkendelsen i EU, at fase 3 forsøgene ud over de gode resultater på lungefunktionen også viste signifikante forbedringer af andre faktorer som svedklorid og livskvalitet målt ved ”CFQ-R respiratory domain score”.

Læs pressemeddelelse om positiv udtalelse fra CMPH – udvalg under EMA her.

Læs pressemeddelelsen om godkendelsen i EU fra medicinalfirmaet Vertex her.

Hvordan og hvornår blev Kaftrio taget i brug i Danmark?

I 2018 blev der indgået en aftale mellem regionerne og medicinalfirmaet bag de nye CFTR-modulatorer, som sikrer, at alle med cystisk fibrose kan gå adgang til ny medicin. Den danske aftale var den første af sin slags og har gjort en stor forskel, da Kaftrio kunne tages i brug kort tid efter godkendelsen i EU.

Forundersøgelsesprogram og dokumenteringen af Kaftrios effekt

Cystisk Fibrose Centrene på Rigshospitalet og Århus Universitetshospital, Skejby etablerede op til godkendelsen et forundersøgelsesprogram, som alle patienter skal igennem, inden de starter op på Kaftrio. Derudover følges en behandlingsprotokol efter start på Kaftrio med planlagte undersøgelser, der skal dokumentere effekten af den nye behandling.

Cystisk Fibrose Foreningen kæmper for bedst mulig behandling til alle
Cystisk Fibrose Foreningen arbejder til stadighed for, at alle med cystisk fibrose kan tilbydes den bedst mulige behandling og de bedst mulige vilkår. Det har i høj grad gjort sig gældende under de seneste års meget positive udvikling, hvor de nye modulatorer har betydet betragteligt bedre behandling for flere og flere med cystisk fibrose.

Foreningen har kæmpet for, at de nye behandlinger skulle blive godkendt som standardbehandling og tilbydes alle som kan få gavn af den.