Unikt forskningsprojekt sætter fokus på behandling af sjældne former for cystisk fibrose

Et nyt unikt forskningsprojekt, ’HIT-CYSTIC FIBROSIS PROJECT’, er netop skudt i gang. Projektet har til formål at udvikle personlig behandling til de patienter med cystisk fibrose, som har en sjælden genetisk profil. Projektet finansieres af EU via Horizon 2020, som er EU’s største program for forskning og innovation.

Foto fra CF Europes film om forskningsprojektet

Der sker i disse år store fremskridt inden for behandling af cystisk fibrose, men cystisk fibrose-patienter med en meget sjælden genetisk profil får sjældent gavn af de nye behandlingsmuligheder. Det bliver der lavet om på med dette nye forskningsprojekt, der har fokus på behandling til patienter med meget sjældne genmutationer.

Det er håbet, at man med tiden også vil kunne bruge metoden fra dette projekt til alle andre patienter med cystisk fibrose (heriblandt dem med de mere gængse mutationer) samt patienter med andre genetiske sygdomme. Projektet er et samarbejde mellem flere Cystisk Fibrose Centre i Europa.

Om projektet

Projektet foregår ved, at stamceller fra patientens tarm bruges til at dyrke såkaldte ”mini-tarme” eller kunstigt dyrkede tarme (også kaldet organoid) i reagensglas. Det kræver en smule væv fra patienten, der tages via en vævsprøve fra endetarmen (biopsi), som er en smertefri procedure. Organoid er betegnelse for et kunstigt dyrket organ – dvs. en simplificeret version af et organ i miniaturemodel, der dyrkes i reagensglas.

Disse biopsier vil blive foretaget på cirka 500 patienter med cystisk fibrose over 16 år, som har en sjælden form for cystisk fibrose, og som har sagt ja til at medvirke i projektet. Derefter vil man teste forskellige nye medicinalprodukter på disse ”mini-tarme” for at se, hvilken effekt de har på vævet fra de forskellige patienter. Det er ikke nødvendigt at lave undersøgelsen på alle, der har sjældne mutationer, for at finde ud af, hvordan lægemidlet virker på den enkelte. Hvis man finder, at et givent medicinalprodukt har en god effekt på en given mutation, så vil det være gældende for alle patienter med netop den genetiske profil.

I forlængelse af denne del af undersøgelsen vil man – på baggrund af den påviste effekt i laboratoriet – udvælge patienter, der tilbydes at deltage i et forsøg med lægemidler, hvor man evaluerer på effekten af de afprøvede medicinalprodukter i virkeligheden. Projektet sigter efter at få adgang til de mest aktuelle og relevante medicinalprodukter, som er under udvikling, og teste effekten af dem på de forskellige forsøgsgrupper. Hvis et medicinalprodukt har en positiv effekt på en patient, vil man arbejde på at få produktet godkendt til standardbehandling.

Du kan høre mere om projektet i denne video fra CF Europe.

Foto fra CF Europe’s film om forskningsprojektet