Trippelkombination til modificering af årsagen til cystisk fibrose sendes til godkendelse hos FDA

Vertex har testet trippelkombinationmodulatoren VX-445 kombineret med tezacaftor/ivacaftor, og i tredje kvartal af 2019 bliver den nye trippelmodulator sendt til godkendelse hos FDA. VX-445 trippelkombinationsmodulatoren er udviklet til at modificere den grundlæggende defekt, som er årsag til cystisk fibrose. Det skriver Vertex i en pressemeddelelse fra den 30. maj 2019.

Fase 3-studier viser gode resultater fra VX-445 trippelkombinationsmodulatoren

Valget af VX-445 trippelkombinationsmodulatoren er baseret på en detaljeret analyse af et nyt 24 ugers klinisk studie, hvor den nye trippelkombination er blevet testet i et klinisk studie. Du kan se yderligere dokumentation på studiet her og her på Clinicaltrials.org.

Nedenfor er resultaterne fra 24-ugersstudiet. Patienterne, der deltog i det kliniske studie, var 12 år eller ældre og havde en F508del-mutation og en minimalfunktionsmutation. De oplevede efter 24 uger følgende forbedringer (sammenlignet med placebo-forløb):

• 14,3 procentpoint stigning i lungefunktion (FEV1)
• Antallet af akutte forværringer i patienternes lunger reduceres med 63 procent
• -41,8 mmol/L reducering i svedklorid
• +20.2 stigning i livskvalitetsmåling (quality of life measurement, også kendt som CFQ-R)

Du kan læse mere om face 3-studierne, som har ledt til, at VX-445 trippelkombinationsmodulatoren blev valgt til videre ansøgning om godkendelse, her.

Tidshorisonten for godkendelse i USA og Europa

Vertex planlægger som sagt at sende VX-445 kombineret med tezacaftor/ivacaftor til godkendelse hos FDA i tredje kvartal i år til brug til patienter, der er 12 år eller ældre, og som har en F508del og en minimalfunktionsmutation og til patienter med to F508del-mutationer. Minimalfunktionsmutation er den type mutationer, hvor CFTR-proteinet ikke er funktionelt. Du kan se en liste over de minimalfunktionsmutationer, som var aktuelle for fase 3-studiet her.

Vertex’ forhåbning er, at godkendelsen af VX-445 trippelkombinationsmodulatoren over tid kan betyde, at mere end 90 procent af mennesker med cystisk fibrose kan få modificeret den grundlæggende defekt, som er årsag til cystisk fibrose.

Vertex forventer at kunne ansøge om godkendelse til brug af VX-445 trippelkombinationsmodulatoren på det europæiske marked i sidste kvartal af 2019.

Du kan læse mere i pressemeddelelsen fra Vertex her.