Patienter med cystisk fibrose skal have den mest velegnede medicin

En ny banebrydende behandling til cystisk fibrose blev introduceret i 2012. Medicinen behandler årsagen til cystisk fibrose ved at korrigere for den genetiske fejl, som cystisk fibrose patienterne er født med.

Cystisk Fibrose Foreningen arbejder for, at medicinen gives til alle de patienter, hvor lægefagligheden vurderer, at det kan give en positiv livsforbedrende effekt.

Baggrund

De genetiske fejl hos patienter med cystisk fibrose påvirker cellerne i lungerne og mave/tarm systemet.
Indtil nu har al behandling af sygdommen alene været behandling af sygdommens symptomer og ikke selve årsagen. Den nye medicin er revolutionerende, fordi det er en livsforbedrende behandling, som sandsynligvis vil kunne erstatte nogle af de nuværende behandlinger.

I Danmark er der 470 personer med cystisk fibrose. Knap 200 af dem er børn. For bare 20 år siden var det de færreste med cystisk fibrose, som overlevede, til de blev voksne. Takket være forskning og bedre behandling er det i dag 50 %, der bliver mere end 43 år, men der lever kun 10-15 patienter over 50 år med sygdommen på nuværende tidspunkt.

Selvom børn, der fødes i dag, forventes at leve endnu længere, er der desværre stadig enkelte teenagere og helt unge voksne, som får brug for en lungetransplantation.

Bedre behandling giver mulighed for at leve et liv med langt højere livskvalitet, hvor det er muligt at tage en uddannelse og passe et arbejde. Når børn med cystisk fibrose får færre symptomer på grund af sygdommen, færre sygedage og indlæggelser, kan forældrene også i langt højere grad passe deres arbejde. Det er altså ikke alene en forbedring for den enkelte patient, men behandlingen vil også give en positiv samfundsøkonomisk effekt.

Kort om de to nye slags medicin til behandling af cystisk fibrose

Den nye medicin Kalydeco™ ændrer patienternes liv markant. Patienter oplever, at cellerne i deres luftveje og mave/tarm systemet opfører sig som hos raske personer. Lungefunktionen stiger, det forventede fald i lungefunktion, som kendetegner sygdommen, reduceres over tid, mængden af bakterier i patienternes lungeslim falder, og vægten forbedres.

På verdensplan er det 7 % af alle cystisk fibrose patienterne, der har gavn af behandlingen. I Danmark behandles pt. 3 patienter.

Det nyeste præparat Orkambi™ er skræddersyet til at virke hos en anden og langt større gruppe af cystisk fibrose patienter. Denne gruppe omfatter ca. 50 % af alle cystisk fibrose patienter i verden, men i Danmark vil godt 75 % af alle patienterne på sigt kunne få gavn af produktet.

Orkambi™ har ikke helt så stor effekt som Kalydeco, men det påvirker også patienternes liv markant. De medicinske forsøg med Orkambi™ har vist, at de behandlede patienter oplever en forbedring af deres lungefunktion, trivsel, og måske vigtigst af alt, så har patienterne markant færre akutte forværringer i deres lunger, som sygdommen ellers generelt medfører.

Prisen på medicinen må ikke være afgørende

Udviklingsomkostninger til ny medicin til cystisk fibrose, som er en mindre patientgruppe, er generelt de samme som til ny medicin til langt større patientgrupper. Behandlingsomkostning pr. patient vil derfor være større, når sygdomsgruppen er begrænset.

Alle borgere i Danmark må kunne forvente at få den bedste behandling, når man bliver syg, uanset om man rammes af en folkesygdom eller af en mere sjælden sygdom som cystisk fibrose.

Omkostningerne ved behandling med Kalydeco™ er større end tidligere set ved cystisk fibrose. I USA er prisen for et års behandling ca. 300.000 $ (1,6 millioner kr.) pr. patient. I Danmark er prisen ca. 2,8 millioner kr. pr. patient.

Behandlingsomkostningen ved den nyeste medicin Orkambi™ må antages at blive mindre pr. patient, når målgruppen af patienter bliver langt større, men der foreligger endnu ikke noget officielt om prisniveauet, før medicinen er endeligt godkendt.

Kort om cystisk fibrose

Cystisk fibrose er en medfødt, arvelig og livstruende multiorgansygdom, som skyldes en genfejl. Cystisk fibrose patienterne er modtagelige for bakterier, som ikke rammer raske. Bakterierne fører ofte til kroniske lungeinfektioner, der langsomt ødelægger lungerne. Cystisk fibrose påvirker også fordøjelsen, lever og nyre og kan medføre diabetes og osteoporose.