Orkambi® skal gives til cystisk fibrose patienter nu

Cystisk Fibrose Foreningen er meget uforstående over for, at KRIS har afvist Orkambi® som standardbehandling, fordi de som det eneste råd i verden finder datagrundlaget for effekten utilstrækkelig. Derfor har foreningen nu henvendt sig til politikerne med henblik på at få sagen belyst.

KRIS (Koordineringsrådet for ibrugtagning af sygehusmedicin) har på sit møde den 13. april og igen på møde d. 18. juni givet afslag på national ibrugtagning af produktet Orkambi® som standardbehandling til cystisk fibrose patienter, som er homozygote for mutationen deltaF508 i CFTR genet. Ansøgningen er indsendt af de to Cystisk Fibrose Centre i Danmark på hhv. Rigshospitalet og AUH Skejby. KRIS har fastholdt afslaget på deres møde d. 18. juni 2016.
Foreningen finder denne afgørelse urimelig og kan ikke se passivt på, at KRIS ikke vil godkende medicinen som standardbehandling. Vi har derfor rettet henvendelse til politikerne med henblik på at få sagen belyst.

Orkambi® er udviklet til en gruppe af cystisk fibrose patienter, der har en af de mest alvorlige og behandlingskrævende former for cystisk fibrose. Mere end 80 % af de danske cystisk fibrose patienter er målgruppe for behandling med Orkambi® (Ca. 200 patienter = 12 år).

KRIS finder ikke data overbevisende

KRIS har i sit referat af mødet den 13. april 2016 angivet, at rådet er af den opfattelse, at de kliniske studier, som ligger til grund for ansøgningen er gennemført i en gruppe af patienter, hvor det er usikkert, om det er den mest relevante gruppe efter danske forhold.

Cystisk Fibrose Foreningen er uforstående overfor dette. Orkambi® studierne er gennemført som placebokontrollerede dobbeltblindede og internationale multicenterstudier. Danske patienter har også deltaget i disse studier. Foreningen er bekymret over, at KRIS er usikker på, om internationale multicenterstudier umiddelbart kan overføres til danske patientforhold. Multicenterstudier er netop grundlaget for afprøvning af nye lægemidler til cystisk fibrose pga. sygdomsgruppens begrænsede omfang.

KRIS finder samtidig, at forbedringen af lungefunktionen ikke er overbevisende ud fra nuværende data. Hos Cystisk Fibrose Foreningen finder vi det ikke rimeligt, at KRIS vurderer data som ikke-overbevisende, når data fra studierne viser, at effekten er signifikant og vedvarende. Disse data har været grundlag for godkendelse af Orkambi® hos de amerikanske sundhedsmyndigheder FDA og det Europæiske lægemiddelagentur EMA.

Ventetid kan have negative konsekvenser

KRIS mener, at der er et behov for at se langtidsseffekten tilstrækkeligt dokumenteret. Rådet ser gerne 2 årsdata for effekten af behandling med Orkambi®.
Cystisk fibrose er en kompleks multiorgansygdom, der især rammer lunger og mavetarmsystemet. Lungefunktion er blot et af endemålene i studierne. Andre endemål er BMI som følge af behandlingens effekt på forbedret marvetarmfunktion og fødevareoptagelse, samt reduktion af antallet af akutte forværringer i lungerne (exerbationer) og reduktion af hospitalsindlæggelser som følge af medicinen.

Seneste resultater fra fase 3 af de kliniske studier med Orkambi® viser, at behandlingen over 48 uger har statistiske og kliniske signifikante positive effekter på alle endemål sammen med nedsat risiko for yderlig sygdomsudvikling og død for patienterne.

Foreningen tilslutter sig, at man opsamler data ved langtidseffekten af Orkambi®, som det sker ved andre nye lægemidler. Foreningen er imidlertid af den opfattelse, at hvis man skal afvente 2-års data for behandlingseffekten før der kan gives tilladelse til standardbehandling med Orkambi® i Danmark, vil det utvivlsomt have negative helbredsmæssige konsekvenser for en række patienter, som vil få flere uoprettelige skader på organerne i ventetiden. Efter Cystisk Fibrose Foreningens opfattelse vil en sådan forringelse ikke være acceptabel for patienterne, når behandling med Orkambi® allerede er tilgængelig i andre europæiske lande.

Protokollerede studier

KRIS har bemærket, at andre endemål ved behandling med Orkambi ® (forbedret BMI, et væsentligt fald i antallet af akutte forværringer i lungerne og medfølgende hospitalsindlæggelser) viser positive resultater for patienterne. Rådet foreslår, at Cystisk Fibrose Centrene udarbejder protokollerede studier med klare endemål og inklusionskriterier, der omfatter de efter danske forhold mest relevante patienter.

Cystisk Fibrose Foreningen er opmærksom på, at der kan være varierende behandlingseffekter af Orkambi® indenfor målgruppen af patienter. Det er imidlertid ikke muligt at forudsige, hvilke patienter der vil have mest gavn af behandlingen. Cystisk Fibrose Foreningen mener derfor, at Orkambi® som udgangspunkt bør tilbydes til hele den relevante patientgruppe og at lægerne vurdere behandlingseffekten for den enkelte patient efter en given periode og seponere behandlingen, hvis den kliniske effekt ikke har været som ønsket.

Cystisk Fibrose Foreningen er bekymret over KRIS’ generelle afslag på behandling med Orkambi® og kravene om klare endemål og inklusionskriterier fordi foreningen mener, at endemålene allerede er klare, og at inklusionskriterierne vil forhåndsudelukke patienter fra adgang til behandling.

Foreningen har kontaktet politikerne

Cystisk Fibrose Foreningen vil ikke længe se passivt på, at KRIS ikke godkender Orkambi® som standardbehandling. Vi har henvendt os til politikerne og til Sundheds- og ældreminister Sophie Løhde appelleret til, at de hjælper med, at vi også i Danmark får godkendt Orkambi® som standardbehandling.

Her kan du læse det brev, som er blevet sendt til Sundheds- og ældreminister Sophie Løhde.

Information har skrevet om sagen, som du kan læse her.

Kort om Orkambi®

Orkambi® er et nyt lægemiddel og det første til behandling af den grundlæggende årsag til cystisk fibrose. Hidtil har der kun været medicin til symptombehandling
Orkambi kan anvendes til en gruppe patienter, hvoraf mange har et fremadskridende og invaliderende sygdomsforløb som følge af gentagne og kroniske infektioner i lungerne og en abnorm mavetarmfunktion.
Kliniske multicenter studier med Orkambi® viser, at behandlingen har signifikante positive effekter for patienterne. Patienterne oplever forbedring af deres lungefunktion og mave-tarmfunktion. Antallet af akutte forværringer i patienternes lunger reduceres og der er et mindre behov for hospitalsindlæggelser som følge af forværringerne.
Behandlingen med Orkambi® betyder, at patienternes progredierende sygdomsforløb stabiliseres, og den bidrager til at øge patienternes livskvalitet og livsudsigt.