Orkambi er delvist godkendt

På mødet i Koordineringsrådet for ibrugtagning af sygehusmedicin (KRIS) torsdag den 20. april blev det besluttet at godkende lægemidlet Orkambi® til udvalgte patienter med cystisk fibrose. Referatet fra mødet i KRIS kan ses her.

Udvælgelsen sker ud fra en algoritme, hvor en række kliniske kriterier er opstillet. Behandlingen med Orkambi® skal evalueres løbende, og der skal hvert halve år gives tilbagemelding til Medicinrådet om præparatets effekt.

Du kan læse om algoritmen og de øvrige kriterier for ibrugtagning her.

Hvordan finder du ud af, om du kan få Orkambi®?

Tal med dit Cystisk Fibrose Center. Her vil du kunne få oplyst, hvilken cystisk fibrose genotype du har, og om du i øjeblikket opfylder kriterierne for at begynde behandling. Inden begyndelse af og under behandling foretages forskellige undersøgelser – dels for at sikre, at medicinen tåles, og dels for at vurdere effekt.

Som udgangspunkt begynder behandlingen med Orkambi® under indlæggelse og under intravenøs antibiotikakur. Dette skal ske, da lungesymptomer oftest vil blive forværret i de første dage efter opstart af behandlingen. Selvom man opfylder kriterierne for behandling, kan der derfor forekomme ventetid, eftersom det ikke er praktisk muligt at indlægge og påbegynde behandling hos alle kvalificerede patienter samtidig.

Det er stadig ikke alle regioner, som har godkendt at betale for behandlingen.

Cystisk Fibrose Foreningen ønsker stadig, at Orkambi® godkendes som standardbehandling

Efter de netop besluttede kriterier er det kun de patienter, som har det dårligst, der kommer i behandling. Den delvise godkendelse er et skridt på vejen, og der er et håb om, at resultater fra de patienter, der nu sættes i behandling med Orkambi®, kan medvirke til, at medicinen kan godkendes som standardbehandling på sigt.

Cystisk Fibrose Foreningen er dog fortsat af den holdning, at Orkambi® skal godkendes som standardbehandling til alle patienter, som kan have gavn af den. Behandlingseffekten af Orkambi® kan være varierende fra patient til patient. Det er imidlertid ikke muligt at forudsige, hvilke patienter der vil have gavn af behandlingen.

Det er derfor vigtigt, at lægerne på de to Cystisk Fibrose Centre sammen med patienterne vurderer, om det er relevant at starte behandling med Orkambi®, og at behandlingseffekten for den enkelte patient vurderes løbende med henblik på at fortsætte eller stoppe behandlingen.

Du kan læse mere om foreningens holdninger og vores arbejde for at få nye behandlinger tilgængelige for patienterne her.

Nye behandlinger på vej

Orkambi® er den første medicin til behandling af patienter som er homozygote for dF508 mutationen, som behandler årsagen til cystisk fibrose frem for at behandle symptomerne, som den øvrige behandling gør. Der er en ny variation af den nye medicin på vej, og de første resultater er gode. Der er derfor også et håb om, at den kan få godkendelse i EMA og efterfølgende godkendes som standardbehandling i Danmark.

Tezacaftor/Ivacaftor er et lægemiddel, som er i forsøg til behandling af cystisk fibrose hos patienter fra 12-års alderen. Det virker på den samme patientgruppe, som Orkambi® – nemlig de patienter som har F508del-mutationen på begge gener, men også de patienter, der har én kopi af F508del-mutationen og en anden mutation, som resulterer i “delvis” CFTR-funktion.

De første resultater fra kliniske forsøg kan tyde på en gennemsnitlig forbedret effekt på flere parametre og en bedre bivirkningsprofil end det er tilfældet for Orkambi®. Firmaet bag den nye medicin håber, at de kan søge om godkendelse i USA og EU i begyndelsen af 2018. Herefter skal ansøgningen behandles, og efter en godkendelse i USA og EU skal der søges om godkendelse i Danmark i det nye medicinråd.