Nyt fra HIT-CF – Forskningsprojektet der finder medicin til sjældne former af cystisk fibrose
HIT-CF Europe informerer i deres seneste nyhedsbrev om status på forskningsprojektet der har til formål at finde medicin der kan hjælpe personer med sjældne former af cystisk fibrose. Personer der ikke kan få glæde af den banebrydende medicin der ellers udvikles for tiden, og som virker på selve den defekt der er årsag til cystisk fibrose.
I projektet udtages der stamceller fra tarmen på personer med sjældne mutationer. Cellerne dyrkes til små minitarme, organoider, i laboratoriet. Forskellige typer medicin testes på minitarmene for at finde ud af, hvilken medicin de enkelte mutationer responderer på. Næste skridt er at lave kliniske forsøg på testpersoner.
Holdet bag projektet fortæller, at screeningen af forskellig medicin måtte sættes på pause, da coronakrisen brød ud og lå stille fra midten af marts til slutningen af maj.
Siden slutningen af maj er screeningerne genoptaget, og man nærmer sig tidspunktet, hvor de kliniske studier kan igangsættes. Det første kliniske studie med medicinkandidater fra Proteostasis Therapeutics Inc., er godkendt af CTN (Clinical Trials Network), og vil tidligst blive påbegyndt i slutningen af 2020. Det forventes, at de kliniske forsøg vil blive udført i 14 lande, herunder Danmark, men det vil afhænge af, hvor studiets deltagere befinder sig. I nyhedsbrevet kan ses et kort med en markering af de lande, hvor man indtil videre forventer at udføre kliniske forsøg. Efter sommeren vil der blive indgivet ansøgning om det næste kliniske studie med medicinkandidater fra Eloxx Pharmaceuticals til CTN.
Eftersom de kliniske studier er kommet tættere på, vil HIT-CF Europe fremover sende nyhedsbreve hver anden måned i stedet for halvårligt, for at kunne informere cystisk fibrose-miljøet bedst muligt om projektet.