dec 21

Nyt fra HIT-CF – Forskningsprojektet der finder medicin til sjældne former af cystisk fibrose

I forskningsprojektet HIT-CF leder man efter ny medicin, der kan hjælpe personer med sjældne former af cystisk fibrose. I projektets nyhedsbrev fra november informerer projektgruppen om den nuværende status på projektet. Der kan, trods forhindringer forårsaget af COVID-19 og ændringer i medicinalindustrien, rapporteres om vigtige fremskridt.

Screeningerne foretages på de såkaldte organoider eller ”mini-tarme”, som er kunstigt dyrkede organer, fremstillet med vævsprøver fra de 502 patienter, der er med i forskningsprojektet. Efter screening følger kliniske studier, hvor man tester de medicinkandidater, der viste god effekt på patienters organoider, på forsøgspersoner.

FAIR Therapeutics har overtaget Proteostatises rolle i det kliniske forsøg CHOICE

Sidste år fusionerede de to HIT-CF partnere fra medicinalindustrien, Proteostasis og Ymanity. Sidstnævnte har ingen fokus på cystisk fibrose, og det kliniske forsøg CHOICE blev derfor bragt i fare. Men nu har det hollandske start-up firma FAIR Therapeutics fået ekslusiv licens på Yumanitys cystisk fibrose-medicin og har gjort det til sin mission at bringe medicin til mennesker med sjældne former af cystisk fibrose til overkommelige priser.

HIT-CF konsortiet er lige nu i dialog med Europakommissionen om at acceptere FAIR Therapeutics som partner i konsortiet. I mellemtiden forbereder FAIR Therapeutics forsendelser af råmaterialer til lægemidlerne fra USA og bearbejdningsprocessen til piller.

HIT-CF forventer, at få tilladelse fra myndighederne til at påbegynde CHOICE-forsøget og rekruttere de første deltagere i første halvdel af 2022.

Eloxx Pharmaceuticals er fortsat engageret i at rekruttere HIT-CF-deltagere til deres kliniske forsøg

Eloxx har også fusioneret med et andet firma, og den nye ledelse har besluttet at fremskynde markedsføringen af deres lægemiddel ELX-002. Eloxx vil også tilpasse deres kliniske strategi og rekruttere personer med cystisk fibrose både fra HIT-CF-studiet og fra USA. Eloxx skal først gennemføre en række studier med patienter med G542X, hvilket blev forsinket af COVID-19-pandemien. Derfor vil HIT-CF-deltagere blive inviteret med i studiet cirka et år senere end forventet.

Løsninger for dem der ikke responderer på nogle af lægemidlerne

Organoiderne fra mere end halvdelen af deltagerne i HIT-CF reagerer ikke på noget af det medicin der bliver testet. HIT-CF-konsortiet arbejder hårdt for at lade disse deltagere komme forrest i køen til at deltage i lægemiddelforskning der kan forbedre deres lungefunktion og livskvalitet. Der udforskes alternative behandlinger, som anti-inflammatorisk behandling, mRNA og genterapi.

Virksomheden Santhera, som er kommende HIT-CF-partner, forbereder lige nu et klinisk studie med et lægemiddel som er kraftigt undertrykker inflammation i lungerne. Det forventes, at 60-80 HIT-CF-deltagere vil blive inviteret til at deltage i dette forsøg i første halvdel af 2022.

Læs hele nyhedsbrevet på engelsk her.

Læs mere om HIT CF på vores hjemmeside

Læs mere om HIT CF på projektets egen hjemmeside