Ny aftale sikrer nyeste behandling til personer med cystisk fibrose

Den 1. oktober 2018 blev der indgået en aftale, der sikrer, at patienter med cystisk fibrose kan få adgang til den nyeste behandling. Det er et stort skridt for en stor gruppe patienter, der i flere år ikke har kunnet få gavn af ny medicin.

Siden 2012 er der sket et stort gennembrud inden for forskningen i cystisk fibrose. Der er nu fundet ny medicin, der modificerer den grundlæggende defekt, som er årsag til cystisk fibrose, frem for at behandle symptomerne. Orkambi® er et af de nye produkter. Det er udviklet til en gruppe af cystisk fibrose-patienter, der har en af de mest alvorlige og behandlingskrævende former for cystisk fibrose.

Med aftalen er der blevet lavet en helt ny type kontrakt, som ikke er set før i Danmark. Det er Amgros, der på vegne af regionerne har indgået den banebrydende aftale med medicinalfirmaet Vertex.

Aftalen baner vej for kommende lægemidler
Det unikke ved kontrakten er, at den omfatter alle Vertex’ nuværende, godkendte præparater (bl.a. Orkambi®), men som noget nyt kan hospitalerne også tage Vertex’ kommende præparater til behandling af cystisk fibrose i brug, så snart præparaterne er godkendt af de europæiske og danske lægemiddelmyndigheder. Og det kan de gøre, uden det koster mere, fordi kontrakten løber i fire år med en fast årlig pris. Det betyder, at Cystisk Fibrose Centrene kan få leveret så meget medicin, de har brug for, uden at det kommer til at påvirke prisen. På den måde vil en større gruppe med cystisk fibrose i fremtiden få den hurtigst mulige adgang til behandling, da prisen ikke vil være en faktor. Tidshorisonten for godkendelse af Vertex’ kommende produkter vil være inden for seks uger efter, at EMA har godkendt medicinen.

‣ Læs mere om Orkambi® her.

‣ Læs også: Cystisk Fibrose Foreningens tidligere opfordring til godkendelse af Orkambi.

Mange flere kan få gavn af medicinen
Orkambi® er et af de nye præparater, som den nye aftale giver adgang til. Det unikke ved Orkambi® er, at det kan modificere den grundlæggende defekt, som er årsag til sygdommen – ikke kun behandle symptomerne som hidtil. Præparatet er udviklet til en gruppe af cystisk fibrose-patienter, der har en af de mest alvorlige og behandlingskrævende former for cystisk fibrose.

Det vurderes, at der er ca. 200-250 patienter fra 6 år, der pt. kan have glæde af Orkambi®. At adgangen til Orkambi® nu er sikret gør, at lægerne på Cystisk Fibrose Centrene på henholdsvis Rigshospitalet og Aarhus universitetshospital nu kan gå i gang med at behandle alle de patienter, der kan have gavn af medicinen. Det er personalet på Cystisk Fibrose Centrene meget glade for.

– Hidtil har vi kun kunnet anvende Orkambi® til symptombehandling af patienter med fremskreden sygdom. Fremover vil vi kunne bruge Orkambi® til egentlig forebyggende behandling. Vi får med andre ord adgang til en sygdomsmodificerende behandling, vi ikke har haft før. For patienterne og for os som klinikere er det derfor meget glædeligt, at Amgros og Vertex er blevet enige om en aftale, som indebærer, at patienterne også vil få adgang til kommende og endnu mere lovende cystisk fibrose-midler fra firmaet, som sandsynligvis kommer på markedet inden for de nærmeste år, siger overlæge Tacjana Pressler fra Cystisk Fibrose Centeret på Rigshospitalet.

Patienterne og familierne har været frustrerede længe
Patienterne og deres pårørende håber på ny medicin, der kan modificere den grundlæggende defekt eller mindske symptomerne. Derfor har det været frustrerende for mange, at der i disse år udvikles ny og mere effektiv behandling, men at de ikke har kunnet få den.

– Vores datter, Aya, er 15 år. Siden hun fik diagnosen cystisk fibrose som 3-årig, har vi håbet på et medicinsk gennembrud. Nu har Orkambi været på markedet i et par år, og Aya får stadig kun symptombehandlende medicin. Det har været dybt frustrerende, at medicinen fandtes, men ikke blev givet til ret mange af dem, der kunne have glæde af den. Cystisk fibrose er en systemisk sygdom, og vores frygt har altid været, at Aya (og andre med cystisk fibrose) ville nå at få kroniske skader på lungerne, sukkersyge, leversygdom, knogleskørhed og andre irreversible følgesygdomme. Følgesygdomme som Orkambi forhåbentlig kan forhindre, da det behandler alle kroppens celler, fortæller Ricki og Linda, der er forældre til Aya og er meget glade og lettede over, at Orkambi® nu er godkendt.

Optimisme hos Amgros
Med den nye kontrakt forventer Amgros nu at kunne behandle et stort antal af de cirka 500 patienter i Danmark, der i dag lider af cystisk fibrose, med den nyeste medicin inden for området. Det særlige ved kontrakten er nemlig ikke alene, at den løber i hele fire år. Det særlige er også, at Amgros med kontrakten kan tage Vertex’ kommende lægemidler til cystisk fibrose i brug, når de bliver godkendt af de europæiske og danske lægemiddelmyndigheder uden yderligere omkostninger.

– Med denne særlige kontrakt åbner vi op for en masse nye døre. Lægerne kan anvende Vertex’ nuværende og kommende præparater til alle patienter med cystisk fibrose, hvis de finder behandlingen indiceret, så snart præparaterne godkendes af de europæiske lægemiddelmyndigheder. Og det helt uden meromkostninger. På den måde vil en større gruppe af patienter i fremtiden få den hurtigst mulige adgang til behandling – uden at påvirke regionernes budgetter yderligere, siger Steen Werner Hansen, vicedirektør på Herlev/Gentofte Hospital, som sammen med Amgros har forhandlet med Vertex.

‣ Læs pressemeddelelsen fra Amgros her.

Stor tilfredshed i Cystisk Fibrose Foreningen
Cystisk Fibrose Foreningen har igennem flere år arbejdet for at få medicinen godkendt som standardbehandling. Det er derfor meget glædeligt, at det nu bliver muligt at give medicinen tidligere, og at flere patienter kan få den.

Det vurderes lige nu, at ca. 200-250 patienter fra 6 år pt. kan have gavn af Orkambi®. Det er et kæmpe skridt, at behandlingen nu kan gives til alle der kan have gavn af det. Det betyder, at Orkambi®. kan gives som forebyggende og sygdomsmodificerende behandling, hvor det tidligere kun kunne anvendes til symptombehandling af patienter med fremskreden sygdom.

Effekten af behandling med Orkambi kan være varierende fra patient til patient, og det er vigtigt, at lægerne på de to Cystisk Fibrose Centre nu har mulighed for, sammen med patienterne, at vurderer, om det er relevant at starte behandling med Orkambi®.

‣ Læs hvad Dagens Pharma skriver om den nye aftale her.