KRIS har givet foreløbig afslag på generel behandling med Orkambi®

KRIS (Koordineringsrådet for ibrugtagning af sygehusmedicin) har på sit møde den 13. april givet et foreløbigt afslag på national ibrugtagning af produktet Orkambi® som standardbehandling til cystisk fibrose patienter, som er homozygote for mutationen deltaF508 i CFTR genet. Ansøgningen er indsendt af de to Cystisk Fibrose Centre i Danmark på hhv. Rigshospitalet og AUH Skejby .

Herunder kan du læse om nogle af de bemærkninger, som KRIS har knyttet til deres foreløbige afslag samt Cystisk Fibrose Foreningens kommentarer hertil.

KRIS har i sit referat af mødet den 13. april 2016 angivet, at rådet er af den opfattelse, at de kliniske studier, som ligger til grund for ansøgningen er gennemført i en gruppe af patienter, hvor det er usikkert, om det er den mest relevante gruppe efter danske forhold.

Cystisk Fibrose Foreningen er generelt uforstående overfor dette. Orkambi® studierne er gennemført som placebokontrollerede dobbeltblindede internationale multicenter studier. Danske patienter har også deltaget i disse studier.
Foreningen er bekymret over, at KRIS er usikker på om internationale multicenterstudier umiddelbart kan overføres til danske patientforhold. Multicenterstudier er netop grundlaget for afprøvning af nye lægemidler til cystisk fibrose pga. sygdomsgruppens begrænsede omfang.
Orkambi® er udviklet til en gruppe af cystisk fibrose patienter, der har mutationen deltaF508 på begge gener fra forældrene. Denne mutationskombination medfører, at patienterne har en af de mest alvorlige og behandlingskrævende former for cystisk fibrose med høj dødelighed til følge. Mere end 80 % af de danske cystisk fibrose patienter er målgruppe for behandling med Orkambi®.

KRIS finder, at forbedringen af FEV1 ikke er overbevisende ud fra nuværende data.

Cystisk Fibrose Foreningen finder det ikke rimeligt, at KRIS underkender data som ikke-overbevisende, når data er signifikant og vedvarende i studier, og data har været grundlag for godkendelse af Orkambi® hos de amerikanske sundhedsmyndigheder FDA og det Europæiske lægemiddelagentur EMA.

Kris mener, at der er et behov for at se langtidsseffekten tilstrækkeligt dokumenteret. Rådet ser gerne 2 årsdata for effekten af behandling med Orkambi®.

Cystisk Fibrose er en kompleks multiorgansygdom, der især rammer lunger og mavetarmsystemet. FEV1 er blot et af endemålene i studierne. Andre endemål er BMI som følge af behandlingens effekt på forbedret marvetarmfunktion og fødevareoptagelse. Reduktion af antallet af akutte forværringer i lungerne (exerbationer) og reduktion af hospitalsindlæggelser som følge heraf.
Seneste resultater fra fase 3 af de kliniske studier med Orkambi® viser, at behandlingen over 48 uger har statistiske og kliniske signifikante positive effekter på alle endemål sammen med nedsat risiko for yderlig sygdomsudvikling og død for patienterne.
Foreningen tilslutter sig, at man opsamler data ved langtidseffekten af Orkambi®, som det sker ved andre nye lægemidler.
Foreningen er imidlertid af den opfattelse, at hvis man skal afvente 2-års data for behandlingseffekten før der kan gives tilladelse til standardbehandling med Orkambi® i Danmark, så vil det utvivlsomt have negative helbredsmæssige konsekvenser for en række patienter, som vil få flere uoprettelige skader på organerne i ventetiden. Efter Cystisk Fibrose Foreningens opfattelse vil en sådan forringelse ikke være acceptabel for patienterne, når behandling med Orklambi® allerede er tilgængelig i andre europæiske lande.

KRIS har bemærket, at andre endemål ved behandling med Okambi ® (forbedret BMI, et væsentligt fald i antallet af akutte forværringer i lungerne og medfølgende hospitalsindlæggelser) viser positive resultater for patienterne. Rådet foreslår, at Cystisk Fibrose Centrene udarbejder protokolleret studier med klare endemål og inklusionskriterier, der omfatter de efter danske forhold mest relevante patienter.

Cystisk Fibrose Foreningen er opmærksom på, at der kan være varierende behandlingseffekter af Orkambi® indenfor målgruppen af patienter. Det er imidlertid ikke muligt at forudsige, hvilke patienter, der vil have mest gavn af behandlingen.
Cystisk Fibrose Foreningen mener derfor, at Orkambi® som udgangspunkt bør tilbydes til hele den relevante patientgruppe – og man vurderer behandlingseffekten for den enkelte patient efter en given periode og seponerer behandlingen, hvis den kliniske effekt ikke har været som ønsket.
Cystisk Fibrose Foreningen er bekymret over KRIS’s generelle afslag på behandling med Orkambi® og kravene om klare endemål og inklusionskriterier fordi for foreningen mener, at endemålene allerede er klare og inklusionskriterierne vil forhåndsudelukke patienter fra adgang til behandling.

Kort om Orkambi®

Orkambi® er et nyt lægemiddel og det første til behandling af den grundlæggende årsag til cystisk fibrose for en stor gruppe patienter, hvoraf mange er kendetegnet ved et fremadskridende og invaliderende sygdomsforløb, som følge af gentagne og kroniske infektionerne i lungerne og en abnorm mave-tarmfunktion.
50 % af alle danske patienter med cystisk fibrose dør i dag før de er fyldt 42 år.
Kliniske multicenter studier med Orkambi® viser, at behandlingen har signifikante positive effekter for patienterne. Patienterne oplever forbedring af deres lungefunktion og mave-tarmfunktion. Antallet af akutte forværringer i patienternes lunger reduceres og der er et mindre behov for hospitalsindlæggelser som følge af forværringerne.
Behandlingen med Orkambi® betyder af patienternes progredierende sygdomsforløb stabiliseres og den bidrager til at øge patienternes livskvalitet og livsudsigt.