Det nye Medicinråd
Fra 2017 vil det være det nye Medicinråd, der træffer afgørelse om, hvorvidt det kan anbefales at tage ny medicin i brug som standardbehandling i Danmark.Fra 2017 vil det være det nye Medicinråd, der træffer afgørelse om, hvorvidt det kan anbefales at tage ny medicin i brug som standardbehandling i Danmark.
Læs mere om det nye Medicinråd her.
Medicinrådet har sendt sine metoder til høring, og Cystisk Fibrose Foreningen har i den forbindelse indgivet høringssvar, hvori det understreges, at der er særlige forhold omkring lægemidler til behandling af cystisk fibrose, som det er vigtigt, at der tages højde for i procedurer for det nye medicinråd.
Særlige udfordringer i forhold til gængse modeller og metoder
Da cystisk fibrose er en sjælden sygdom, og der er mange forskellige mutationer med varierende defekter i genet, er det en mindre grupper af patienterne, som kan have gavn af de forskellige nye behandlinger, der i disse år ser dagens lys.
Nogle behandlingsformer vil eksempelvis kun kunne gavne 10 patienter eller færre, mens andre behandlinger kan gavne op mod 200 patienter afhængig af deres mutationer.
Ligesom for andre sygdomme bliver patienter til randomiserede forsøg udvalgt med strikse inklusions- og eksklusionskriterier, som betyder, at medicinens effekt ikke nødvendigvis er afprøvet på alle sværhedsgrader af patienter.
Der er desværre erfaring for, at det nuværende råd for ibrugtagning af sygehusmedicin (KRIS) har afvist ny medicin til behandling af cystisk fibrose som standardbehandling med netop den begrundelse, at studierne er gennemført i en gruppe af patienter, hvor det er usikkert, om det er den mest relevante gruppe efter danske forhold.
Lige ret til behandling
Behandling af cystisk fibrose er dyr. Det gælder både for den eksisterende behandling, men i særdeleshed også for nye medicinske præparater. Dette skyldes bl.a., at der er de samme udviklingsomkostninger for medicin til små sygdomsgrupper, som der er for medicin til de store sygdomsgrupper, og da der er færre aftagere i de små sygdomsgrupper, vil prisen per patient være meget høj.
Cystisk Fibrose Foreningen er bekymrede for, at der allerede nu, og også med det nye medicinråd, stilles ekstra store krav til effekten af medicin til cystisk fibrose patienter frem for medicin til større patientgrupper, hvor behandlingen vil være billigere per patient. Det er lodret imod princippet om fri og lige adgang til behandling af høj kvalitet.
Foreningens opfordring til medicinrådet
Cystisk Fibrose Foreningen opfordrer til, at der udvises fleksibilitet i metoder og modeller for vurderingen af effekten af ny medicin.
Herudover er der andre forhold, der må tages i betragtning i den lille patientgruppe:
- Der kan være varierende behandlingseffekter af ny medicin inden for målgruppen af patienter. Det er imidlertid ikke muligt at forudsige, hvilke patienter der vil have mest gavn af behandlingen. Det er derfor vigtigt, at ny medicin som udgangspunkt tilbydes til hele den relevante patientgruppe, som lægerne på Danmarks to Cystisk Fibrose Centre skønner, at det vil have en positiv behandlingseffekt på.
- Behandling af cystisk fibrose er forebyggende, og det er ikke altid kun en markant positiv effekt her og nu, som er vigtig. Det er i lige så høj grad vigtigt at undgå funktionsnedsættelse, som for cystisk fibrose patienter betyder, at man kan undgå eller forsinke nedbrydning af lungerne.
Samtidig er det vigtigt, at det er eksperter inden for behandlingen af sygdommen, som har en afgørende rolle i den overordnede lægelige vurdering af effekt af ny medicin.