Den europæiske cystisk fibrose konference gik digitalt – Fokus på CFTR-modulatorer og Covid-19

Den europæiske cystisk fibrose konference er et fagligt samlingspunkt for cystisk fibrose-eksperter i Europa. Her præsenteres resultater fra kliniske studier og her debatterer man, udfordrer hinanden fagligt og etablerer samarbejde. I år kunne fagpersonerne dog ikke mødes fysisk og der blev etableret en digital konference i stedet – ECFS Digital 2020 løb af stablen den 24. og 25. september.

Opdatering om Covid-19 – Det er en alvorlig sygdom for personer med cystisk fibrose

Et af de store emner og noget af det første der blev orienteret om var naturligvis Covid-19s betydning for personer med cystisk fibrose. Siden den nye coronavirus brød ud har projektet Covid-CF Europe indsamlet data om personer med cystisk fibrose, der bliver smittet med coronavirus og får Covid-19.

De indkomne data blev gennemgået og uddybet og hovedkonklusionen var, at Covid-19 er en alvorlig sygdom for personer med cystisk fibrose.

Tavs Qvist fortæller om indslaget:

”Pointen i oplægget var, at det er alvorligt for cf’ere at få Covid-19. Det er mere risikofyldt og der er en højere forekomst af alvorlige sygdomsforløb. Til gengæld er der en lav forekomst af Covid-19 tilfælde blandt cf’ere i Europa, nok fordi folk er så gode til at passe på sig selv.

Mange personer med cystisk fibrose isolerer sig og undgår derfor smitte. Der er dog ikke øget fare for udbrud ved at komme på Cystisk Fibrose Centret”, fortæller Tavs.

”I Danmark og i Europa har vi ikke set, at man får Covid-19 ved at komme på ambulatoriet. Man kan altså trygt komme til sine kontroller.” siger han.

Fokus på effekt af behandling med Kaftrio og CFTR-modulatorer generelt

Glæden over godkendelsen af Kaftrio i Europa var nem at få øje på ved konferencen.  Et af de store emner på konferencen var også netop Kaftrio og effekten af CFTR-modulatorerne i det hele taget. I blandt andet symposiet ”Following treatment outcomes in patients on CFTR modulators” blev der præsenteret en række studier af CFTR-modulatorernes indvirkning på forskellige parametre som tarmens funktion, lungefunktionen, risikoen for at udvikle sukkersyge med mere.

Hovedbudskaberne omkring Kaftrio er at man har set i studier, at behandlingen er både effektiv og sikker, sådan som meldingen også har lydt forud for godkendelsen i Europa. Nu skal der samles erfaringer ind og laves opfølgning på effekten hos de patienter der nu kommer i behandling med Kaftrio.

Fokus på et aldrende cystisk fibrose-community

Symposiet “The journey ahead: reimagining the future of cystic fibrosis in an era of precision therapies” satte fokus på de ændringer vi vil opleve i de kommende år og de udfordringer det giver. Indenfor de næste fem år vil vi se en stigning i antallet af voksne med cystisk fibrose på 75% og den forventede levetid er helt klart blevet længere.

Der var enighed om, at en af de største udfordringer i fremtiden er håndtering af multimorbiditet og comorbiditet og at der derfor er stort behov for at have ekstra skarpt fokus på dette.  Der var også enighed om, at en gradvis øgning af den forventede livslængde for de fleste patienter er et realistisk mål inden for de næste 10 år.

Dette understreger relevansen af det arbejde vi i Cystisk Fibrose Foreningen, og i samarbejde med de nordiske cystisk fibrose foreninger, netop nu er i gang med. Her sættes der i projektet ”40+ med cystisk fibrose” fokus på det at blive ældre med cystisk fibrose og de behov og udfordringer der opstår.

Debat om hvornår behandling for abscessus bør igangsættes

Læge Tavs Qvist fra Cystisk Fibrose Center Rigshospitalet var den eneste danske taler på ECFS Digital 2020. Han deltog i en debat om hvornår behandling af infektioner med Mycobacterium abscessus bør iværksættes. Tavs argumenterede i debatten for igangsættelse af behandling efter første fund af abscessus hos en patient og Charles Haworth fra Papworth Hospital i Cambridge, UK argumenterede imod  igangsættelse af behandling efter første fund.

Tavs fortalte om, hvordan infektioner med Mycobacterium abscessus er et stigende problem i Europa. I nogle lande går der for lang tid inden der laves en anden prøve og det kan have store konsekvenser. Abscessus fører nemlig til en hastig forværring af lungefunktionen og kan danne en kronisk biofilm-infektion.  Tavs lagde vægt på, at størstedelen af abscessus-tilfælde ikke er ”forbigående” og at Mycobacterium abscessus fortjener lige så god overvågning som andre cystisk fibrose bakterier.

Charles Haworth slog fast, at Mycobacterium abscessus er en ”bad bug”, der leder til fald i lungefunktion og kan forhindre, at folk kommer på venteliste til nye lunger.  Men et studie viser at ikke alle med abscessus i en prøve udvikler lungesygdom. Derudover er det ”good practice” at lave en anden positiv prøve, da fejl kan ske i laboratoriet. For at undgå at igangsætte behandling i tilfælde, hvor det måske ikke er nødvendigt, foreslog han, i stedet at handle hurtigt og dyrke en eller flere ekstra prøver.

”I bund og grund er vi enige om mange ting”, fortæller Tavs.

Og i Danmark er vi ret langt fremme på grund af vores praksis i forhold til at behandle hurtigt.

”Vi har tradition for at behandle hurtigt, og det har vi gode resultater med, faktisk nogle af de bedste resultater i verden. Hvis man venter for længe med at behandle en infektion, så sætter den sig.”

Debatten PRO/CON er et populært, traditionelt indslag på den europæiske cystisk fibrose konference og næsten altid et hit, fordi man får mulighed for at argumentere lidt mere end når man fremlægger resultater fra studier, fortæller Tavs.

Ambitionen om at kunne tilbyde behandling til alle med cystisk fibrose – og finde en kur!

Konferencen blev afsluttet med symposiet ”Completing the journey for all patients”, hvor medicinal firmaet bag CFTR-modulatorerne fremlagde deres erfaringer fra udviklingen af de nye behandlinger og deres ambitioner for fremtiden.

Oplægsholderne fremhævede blandt andet, at det er vigtigt at udvide brugen af CFTR-behandlinger til de yngre patienter, da behandlingen er mest effektiv, hvis den påbegyndes tidligt og man har mulighed for at undgå skader.

Det er et klart mål at kunne tilbyde behandling til ALLE cystisk fibrose-patienter. Med trippelkombinationsbehandlingen kan 90% behandles og der investeres i denne tid mange ressourcer i udvikling af genterapier til de sidste 10% der ikke kan få gavn af de nye CFTR-modulatorer.

Konferencens sidste symposium afsluttedes med ordene: Til sidst vil vi finde en kur!

Vellykket digital konference

Den digitale konference ECFS Digital 2020  bød på 13 live symposier med i alt 49 oplægsholdere.  ECFS betegner den digitale konference – der havde over 3700 deltagere fra 72 lande – som en succes.

Til næste år skal konferencen afholdes i Milano og man vil inddrage digitale elementer i en såkaldt ”hybrid-konference”.