jan 22

CFTR-modulatoren Kaftrio godkendt til børn fra 6-11 år

Europakommissionen har godkendt en udvidet brug af den banebrydende cystisk fibrose-behandling Kaftrio, så den nu kan bruges til at behandle børn med cystisk fibrose fra 6-11 år og med mindst én F508-del mutation. Godkendelsen har været ventet med længsel af både forældre og læger, da erfaringerne med Kaftrio hos den ældre målgruppe fra 12 år og opefter er utroligt positive og fordi tidlig behandling af børnene med stor sandsynlighed kan forhindre, at der opstår skader i lungerne i løbet af livet.

Nu kan også børn ned til 6 år, med den alvorlige multiorgansygdom cystisk fibrose og mindst én F508del-mutation, få glæde af Kaftrio, den seneste i rækken af banebrydende ny cystisk fibrose-medicin. Kaftrio er den fjerde i rækken af de såkaldte CFTR-modulatorer – medicin, der behandler den grundliggende defekt, der er årsag til cystisk fibrose, i stedet for blot at behandle symptomerne.

Hidtil uset positive erfaringer hos de patienter der får Kaftrio

Da Kaftrio i 2020 blev godkendt i EU betød det, at mange flere med cystisk fibrose kunne behandles med CFTR-modulatorer og forventningerne til den nye behandling var høje. Kaftrio indfriede forventningerne, og har vist sig at have en utroligt god effekt på de personer fra 12 år og opefter, der får medicinen.

For nyligt udtalte cystisk fibrose-læger sig om de hidtil usete positive effekter, de har observeret hos deres patienter indtil videre. De ser blandt andet markante forbedringer af lungefunktion, mindre hoste og bedre livskvalitet. Nogle patienter som var på venteliste til et nyt organ har endda fået det så meget bedre, at de er blevet taget af transplantationslisten.

Tidlig behandling kan forhindre skader

I en artikel i Dagens Medicin jubler cystisk fibrose-læge Tacjana Pressler over udsigten til at kunne behandle yngre patienter med cystisk fibrose med denne meget effektive sygdomsmodificerende behandling og udtaler blandt andet:

”Det særligt positive ved at kunne behandle med Kaftrio så tidligt er, at vi med stor sandsynlighed kan bremse sygdomsudviklingen og forhindre de lungeskader, som ellers ville opstå.”

Forundersøgelser før opstart på Kaftrio

Børnene på 6-11 år, som er i målgruppen for Kaftrio, skal de kommende måneder igennem et forundersøgelsesprogram, inden de starter op på Kaftrio, ligesom patienter på 12 år og opefter skulle.

Ligeledes følges en behandlingsprotokol efter start på Kaftrio med planlagte undersøgelser, der skal dokumentere effekten af den nye behandling for børnene på 6-11 år – ligesom for den ældre gruppe.

Forløbet for forundersøgelserne og igangsættelse af behandlingen for det enkelte barn vil blive aftalt ved den næstkommende planlagte kontrol.

Cystisk Fibrose Foreningen kæmper for bedst mulig behandling til alle

Cystisk Fibrose Foreningen kæmper til stadighed for, at alle med cystisk fibrose kan tilbydes den bedst mulige behandling og de bedst mulige vilkår. Det har i høj grad gjort sig gældende under de seneste års meget positive udvikling, hvor de nye modulatorer har betydet betragteligt bedre behandling for flere og flere med cystisk fibrose.

Foreningen har kæmpet for, at de nye behandlinger skulle godkendes som standardbehandling og tilbydes alle som kan få gavn af den. Derfor er der også stor glæde i foreningen over, at børn ned til seks år nu kan få glæde af Kaftrio:

”Vi har jo set, hvor virksom Kaftrio er og har hørt fra vores medlemmer, hvordan den nye behandling har forandret deres liv. Det er et kæmpe fremskridt i behandlingen af cystisk fibrose. At behandlingen nu kan begyndes så tidligt i livet, at man kan forebygge skader, der ellers kunne opstå, og sikre børnene bedre og længere liv er helt fantastisk, siger Cystisk Fibrose Foreningens direktør Helle Ousted.

Se medicinalfirmaets nyhed om godkendelsen her

Artikel i Dagens Medicin: ”Læger måber over ny behandling af cystisk fibrose”

Artikel i Dagens Medicin: ”Overlæge glæder sig over mulig behandling til børn med cystisk fibrose”